Selon un article du Sunday Post, il est une époque intéressante pour les patients atteints de fibrose kystique au Royaume-Uni. Quelques semaines à peine après que le Scottish Medicines Consortium (SMC) ait annoncé le rejet de deux médicaments essentiels contre la maladie, les médicaments ont été soudainement autorisés, annulant ainsi la décision antérieure après la conclusion d’un accord avec le fabricant de médicaments, la société pharmaceutique américaine Vertex. Angela Glassford, la mère d’un fils et d’une fille qui sont atteints de fibrose kystique, décrit les défis auxquels ils ont fait face.
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique est un type de maladie génétique qui peut avoir des répercussions sur tout le corps, mais elle se caractérise surtout par l’accumulation de mucus anormalement épais et collant aux poumons. Ce mucus devient un terreau propice et un habitat pour les bactéries potentiellement infectieuses. De nombreux patients doivent prendre des antibiotiques pendant une grande partie de leur vie. Ce trouble est causé par des mutations du gène CFTR. Les symptômes de la fibrose kystique comprennent le déclin progressif de la fonction pulmonaire, des infections des poumons et des sinus, le fait de tousser du mucus, des selles graisseuses, une croissance médiocre, la stérilité chez les hommes, le pied bot et des problèmes digestifs. Le traitement comprend des antibiotiques et des médicaments ou des procédures destinées à maintenir la fonction pulmonaire. La transplantation pulmonaire est une option possible quand la fonction pulmonaire décline gravement. L’espérance de vie varie entre 40 et 50 ans avec de bons soins. Pour en savoir plus sur la fibrose kystique, cliquez ici.
Il n’y a pas de journée facile
Angela décrit la situation accablante dans laquelle ses enfants sont obligés de faire face chaque jour à leur diagnostic tout en essayant toujours d’avoir un semblant d’existence normale. Les enfants doivent supporter une série étourdie de thérapies, de chirurgies et d’interventions dans une lutte difficile pour ralentir la progression de leur trouble. Néanmoins, l’autorisation d’Orkambi et de Symkevi pour la couverture du NHS est une raison de célébrer et pourrait faire une différence majeure dans la vie de ses enfants.
Cependant, Angela affirme que les régulateurs tels que le SMC doivent mettre en place un processus de prise de décision plus efficace et plus rapide. Le processus doit également prendre en compte les points de vue des patients, et pas seulement une analyse coûts-avantages isolée. En fin de compte, la fibrose kystique est une maladie évolutive qui s’aggrave avec le temps. Par conséquent, tout retard dans le traitement entraîne directement une perte de survie pour les patients.
