Dans un communiqué de presse récent, la société de biotechnologie Amylyx Pharmaceuticals, établie dans le Massachusetts, a annoncé l’achèvement du dosage dans l’essai de 24 semaines sur son traitement expérimental AMX0035 contre la sclérose latérale amyotrophique.

À propos de la sclérose latérale amyotrophique

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurologique rare caractérisée par la perte progressive de certaines fonctions sensorielles et motrices, et parfois par des changements de la personnalité et des capacités cognitives.

Les symptômes de la SLA sont causés par la détérioration et la mort éventuelle des motoneurones, qui sont des cellules nerveuses responsables du contrôle musculaire en reliant physiquement le système nerveux central à divers groupes musculaires du corps.

À mesure que ces motoneurones se détériorent, la capacité du cerveau à coordonner efficacement des fonctions motrices importantes telles que marcher, mâcher ou parler est de plus en plus réduite. Ce qui commencer comme une faiblesse dans les mains progressera éventuellement, rendant éventuellement impossible d’avaler, de parler ou même de respirer sans assistance. En fin de compte, la maladie est fatale.

Dans de rares cas (5 à 10%), la SLA est héréditaire. La grande majorité des cas, cependant, sont causés par une combinaison inconnue de facteurs. On pense que certains facteurs de risque tels que l’âge, le sexe et peut-être des facteurs environnementaux peuvent augmenter le risque de développer la SLA.

Bien que certains traitements permettent de contrôler temporairement les symptômes de la SLA, il n’existe aucun traitement curatif contre cette maladie. Les médecins peuvent également prescrire d’autres traitements qui gèrent des symptômes spécifiques de la SLA sans traiter la maladie sous-jacente.

À propos de l’AMX0035 et de l’étude Amylyx

AMX0035 est un agent expérimental pour le traitement de la SLA. Il est une formulation breveté de deux petites molécules : phénylbutyrate de sodium et acide tauroursodésoxycholique. Les chercheurs espèrent que l’AMX0035 ralentira en toute sûreté la dégénérescence et la mort des motoneurones.

Des 300 (à peu près) patients atteints de SLA ayant participé à l’essai de phase II de 24 semaines à double insu et contrôlée par placebo sur AMX0035, les derniers ont récemment reçu la dernière dose du médicament.

« Nous remercions toutes les personnes impliquées », a déclaré le Dr Patrick Yeramian, directeur médical d’Amylyx. Ses collègues et lui-même travailleront d’arrache-pied pour fournir des données compilées et analysées « le plus rapidement possible dans les mois à venir ».

La prolongation de l’essai de phase II est actuellement en cours, ce qui permet aux patients qui ont participé de continuer à recevoir le médicament.

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