Le Traitement de l’amyotrophie spinale avec le Zolgesma : dès l’autorisation jusqu’à aujourd’hui

 

Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés.

En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma, un traitement unique contre la forme la plus grave de l’amyotrophie spinale. C’est l’une des principales causes de mortalité infantile. CBS News rapporte que le médicament est vendu au prix de 2,125 millions de dollars par traitement.

Manipulation de données

Un mois après l’autorisation du médicament, la FDA a annoncé qu’elle avait découvert que des « données manipulées » avaient été soumises par AveXis, une filiale de Novartis, dans sa demande d’autorisation.

La FDA a déclaré que la manipulation avait un effet sur l’exactitude des données, même si, comme le faisait remarquer Norvatis, il s’agissait d’une quantité minimale de données et portait sur les tests sur animaux et non sur les humains.

Plus précisément, la plainte de la FDA était qu’AveXis était au courant du problème de données avant l’autorisation du médicament mais ne l’avait pas signalé avant l’autorisation du Zolgensma. Bien sûr, le marché a réagi négativement aux nouvelles.

Novartis affirme simplement vouloir mener une enquête complète avant toute divulgation à la FDA.

CBS a néanmoins signalé que la FDA avait assuré que le Zolgensma conserverait son autorisation.

La Mort de deux nourrissons

Le Zolgensma a reçu l’autorisation de la FDA le 24 mai 2019. Le mois précédent, Novartis avait annoncé un deuxième décès infantile, cette fois lors de son essai européen. Comme prévu, l’action de Novartis a chuté.

La société a indiqué que ses conclusions indiquaient que le décès était dû à une infection respiratoire grave et à des complications neurologiques non liées au Zolgensma.

Novartis n’a pas tardé à faire remarquer qu’environ cinquante pour cent des nourrissons atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 mourraient ou nécessiteraient un appareil respiratoire permanent à l’âge de dix mois.

L’Amyotrophie spinale et l’essai clinique sur l’amyotrophie spinale

La perte de motoneurones chez les patients présentant une amyotrophie spinale provoque une faiblesse musculaire et une paralysie éventuelle.

En l’amyotrophie spinale, un défaut génétique compromet le gène SMN1 qui code SMN, une protéine responsable de la survie des motoneurones.

La première remise de Novartis à la FDA concernait quinze nourrissons traités par Zolgensma. L’essai clinique a été étendu à vingt-deux nourrissons atteints d’amyotrophie spinale de type 1.

Mars 2019 était la date limite de remise à la FDA, date à laquelle treize des dix-neuf patients d’origine avaient atteint l’âge de quatorze mois sans ventilation permanente. C’était l’un des points critiques de la fin de l’essai.

Un Médicament très cher

Novartis avait initialement estimé que le Zolgensma serait rentable entre 4 et 5 millions de dollars pour un traitement unique. Ils ont indiqué que le prix serait déterminé par le biais de négociations avec des régimes de soins médicaux.

AveXis, le développeur de Zolgensma, a été acheté par Novartis en 2018 pour 8,7 milliards de dollars. Le médicament a un prix catalogue de plus de 2 millions de dollars. À ce prix, le Zolgensma est le médicament le plus cher du monde.

En septembre 2019, AveXis a annoncé que dans son essai de phase 3, SPRINT, les patients ont présenté des événements de développement à l’âge approprié et une survie à long terme dans le type 1 de l’amyotrophie spinale.

 


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Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia four years ago. He was treated with a methylating agent While he was being treated with a hypomethylating agent, Rose researched investigational drugs being developed to treat relapsed/refractory AML.

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