Selon un article de Healio, les résultats d’un récent essai clinique de phase 2A ont démontré l’efficacité d’un médicament expérimental dans le traitement de l’hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). Le produit candidat expérimental, appelé tildacerfont, est en cours de développement par Spruce Biosciences. En l’absence de traitement contre la maladie autorisé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais Food and Drug Administration ou FDA), les résultats pourraient annoncer une avancée potentielle dans le traitement de la maladie.
À propos de l’hyperplasie congénitale des surrénales
L’hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) est un groupe de plusieurs troubles génétiques apparentés qui apparaissent à la suite de certaines mutations génétiques affectant la production de stéroïdes sexuels, de minéralocorticoïdes et de glucocorticoïdes. Les différentes variantes de l’hyperplasie congénitale des surrénales se distinguent par le gène affecté. Les symptômes varient en fonction du sexe du patient et de la forme du trouble. Ces symptômes peuvent inclure l’hypogonadisme, la stérilité, des vomissements, une sous-virilisation (chez les hommes), des organes génitaux ambigus (chez les femmes), une puberté précoce ou retardée, une croissance rapide, des irrégularités menstruelles et une pilosité excessive. La prise en charge de l’hyperplasie congénitale des surrénales implique généralement une supplémentation en substance affectée, telle que des glucocorticoïdes de remplacement, des minéralocorticoïdes ou des stéroïdes sexuels. D’autres traitements peuvent être utilisés pour contrôler le taux de croissance. Il n’y a pas de remède connu pour ces troubles. Pour en savoir plus sur l’hyperplasie congénitale des surrénales, cliquez ici.
À propos de l’essai
Les patients adultes participant à l’étude ont été traités une fois par jour avec le médicament pendant douze semaines. Le médicament était capable de réduire considérablement les niveaux d’androgènes. Au total, 11 patients ont participé à l’essai et ont reçu tildacerfont à une dose de 400 mg. Le traitement a permis de réduire les taux d’androgènes de 74% en moyenne pour l’hormone adrénocorticotrope (ACTH), de 55% pour l’androsténédione et de 82% pour la 17-hydroxyprogestérone (17-OHP), une hormone stéroïde.
À propos de tildacerfont
Tildacerfont est conçu comme un antagoniste du récepteur de type 1 du facteur de libération de la corticotropine qui lui permet de cibler directement l’ACTH et d’autres hormones. Ces résultats suggèrent qu’il pourrait s’agir de la première méthode non stéroïdienne pour traiter le trouble. Cependant, le médicament est encore loin d’être autorisé et doit continuer à être utilisé dans le processus de régulation restant. On espère que les futurs essais renforceront les résultats encourageants de cette étude.
