Selon un article de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a officiellement autorisé le médicament Trikafta en tant que traitement de la fibrose kystique, une maladie rare qui provoque un déclin progressif de la fonction pulmonaire. Le médicament est autorisé pour les patients âgés d’au moins douze ans. Le médicament contient trois composants actifs (tezacaftor, elexacaftor et ivacaftor) et devrait être efficace pour environ 90% de la population de patients.
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique est un type de maladie génétique qui peut avoir des répercussions sur tout le corps, mais elle se caractérise surtout par l’accumulation de mucus anormalement épais et collant. Ce mucus devient un terrain propice et un habitat pour les bactéries potentiellement infectieuses. De nombreux patients doivent prendre des antibiotiques pendant une grande partie de leur vie. Ce trouble est causé par des mutations du gène CFTR. Les symptômes de la fibrose kystique comprennent le déclin progressif de la fonction pulmonaire, des infections des poumons et des sinus, le fait de tousser du mucus, des selles graisseuses, une croissance médiocre, la stérilité chez l’homme, des pieds bots et des problèmes digestifs. Le traitement comprend des antibiotiques et des médicaments ou des interventions destinées à maintenir la fonction pulmonaire. La transplantation pulmonaire est une option possible lorsque la fonction pulmonaire décline gravement. L’espérance de vie varie entre 40 et 50 ans avec de bons soins. Pour en savoir plus sur la fibrose kystique, cliquez ici.
Améliorer le traitement des patients
L’autorisation de Trikafta signifie qu’un plus grand nombre de patients atteints de fibrose kystique peuvent maintenant bénéficier d’un traitement unique comme jamais auparavant. Les trois composants du médicament sont conçus pour agir sur la plus commune des mutations de CFTR, connue sous le nom de F508del. Aux États-Unis, on pense qu’environ 27 000 patients sont porteurs de cette mutation.
L’efficacité du médicament a été évaluée dans deux essais cliniques. La première étude portait sur 403 patients et le traitement a pu améliorer le volume expiratoire maximal (VEM), mesure essentielle de la fonction pulmonaire, de 13,8% en moyenne par rapport au placebo. Le deuxième essai a concerné 107 patients et le traitement a pu améliorer le VEM de 10% en moyenne par rapport à une association de tezacaftor et d’ivacaftor. Le traitement a également pu améliorer le taux d’exacerbations pulmonaires (progression de la maladie) et de chlorures sudoripares.
