David Fajgenbaum a reçu le diagnostic de la maladie de Castleman alors qu’il était étudiant en médecine. Il était en parfaite santé, mais en quelques jours, ses organes étaient défaillants. Il a été traité par chimiothérapie et par Sylvant, qui est le seul traitement approuvé par la FDA pour le traitement de la maladie. Mais il a rechuté. C’est le moment où il a décidé de consacrer sa vie à trouver une autre option thérapeutique pour lui et la communauté de patients atteints de la maladie de Castleman.

Il travaille maintenant à l’Université de Pennsylvanie et est le fondateur du Castleman Disease Collaborative Network (en français : le Réseau collaboratif de la maladie de Castleman). Ce réseau améliore la collaboration entre les patients, les médecins et les chercheurs pour accélérer le processus de recherche.

Le travail le plus notable de Fajgenbaum jusqu’à présent est sa découverte que la Rapamune, un médicament utilisé pour empêcher le corps de rejeter les transplantations rénales, cible la même voie mTOR qui est active dans la maladie de Castleman. Il a fait cette découverte en examinant ses propres tissus et a d’abord essayé de prendre le médicament lui-même. Maintenant, ce traitement est en cours d’essais cliniques pour la maladie de Castleman. Pour Fajgenbaum lui-même, le médicament a fonctionné pendant 6 ans et on estime qu’il fonctionnera pour environ un tiers des patients.

Il a également récemment écrit un livre intitulé Chasing My Cure: A Doctor’s Race to Turn Hope Hope into Action; A Memoir (en français : Poursuivre ma remède : la course d’un médecin à transformer l’espoir en action ; des mémoires). Ici, il partage sa propre histoire personnelle et ses conseils pour faire face à un diagnostic rare. Il dit de profiter de chaque instant, de remettre en question le statu quo, de demander de l’aide lorsque vous en avez besoin et de ne pas sous-estimer l’espoir et l’humour.

MPN Heroes Awards

Le 6 décembre 2019 à Orlando, CURE Magazine a organisé son 7e événement annuel des MPN Heroes Awards (cérémonie des héros du syndrome myéloprolifératif). Fajgenbaum était l’un des orateurs cette année et neuf héros ont été honorés lors de la célébration. Ces personnes ont été nommées pour leur dévouement à l’amélioration de la vie des personnes atteintes du syndrome myéloprolifératif. Les syndromes myéloprolifératifs sont un groupe de cancers du sang rares. Ceux-ci incluent la thrombocytémie essentielle (TE), la myélofibrose primitive et la maladie de Vaquez. Les héros reconnus sont les soignants, les médecins, les chercheurs, les patients et les défenseurs.

Des prix ont été décernés pour l’engagement en faveur de l’individu, l’engagement en faveur de la communauté des syndromes myéloprolifératifs au sens large et un champion canadien des syndromes myéloprolifératifs. Une brève description de la contribution de chacun est indiquée ci-dessous.

Engagement en faveur de l’individu

Natalie Catalano est une infirmière praticienne qui habite en Pennsylvanie. Elle s’occupe de sa fille qui a reçu le diagnostic de TE à l’âge de 17 ans. Natalie a été un défenseur du bien-être physique et émotionnel de sa fille tout au long de son parcours médical.

Tammy Matuska a sa licence en soins infirmiers et elle est une infirmière diplômée aux États-Unis. Elle est infirmière coordonnatrice à la faculté de médecine de l’Université de Washington pour l’hématologie et l’oncologie. En plus de ce rôle officiel, elle se consacre à soutenir les patients en leur fournissant des informations sur leur état. Elle a organisé un dîner pour les patients atteints de syndromes myéloprolifératifs ainsi que leurs soignants. Plus de 100 personnes ont assisté à l’événement. En raison de son succès, un autre évènement pareil est prévu. Elle prévoit également de créer un groupe de soutien pour les patients qui se réunira régulièrement.

La Dr Robyn Scherber travaille à UT Health San Antonio. Elle est l’un des développeurs derrière le formulaire d’évaluation des symptômes de ces syndromes. Elle se spécialise dans les symptômes de fatigue chronique ressentis par les patients, aidant les patients à quantifier leurs symptômes et à suivre leurs expériences.

Kurt Schroeder est infirmier à l’Université du Texas à Houston. Il vise à traiter chaque patient comme il voudrait que les membres de sa famille soient soignés. Il plaide pour des études cliniques plus inclusives et travaille à améliorer l’observance des patients. Il prend même des appels quand il est en dehors du travail, car il veut s’assurer que ses patients reçoivent les réponses dont ils ont besoin, quand ils en ont besoin.

Engagement en faveur de la communauté des syndromes myéloprolifératifs au sens large

Madeleine Henriquez est assistante médicale au MD Anderson Cancer Center de Houston. Après avoir vu l’écart dans les soins que reçoivent les patients atteints de syndromes myéloprolifératifs en termes de santé mentale, elle est devenue membre de la classe inaugurale (2017) de soignants en santé mentale pour la Physician Assistant Foundation. Maintenant, elle enseigne à ses collègues un cours qui contribue à sensibiliser les patients aux problèmes de santé mentale. Au cours de la première année de ce cours, elle a formé 30 soignants dans chaque département. Elle aide à réduire la stigmatisation entourant la santé mentale, à aider les patients à faire face à leur diagnostic et à s’assurer que les professionnels de la santé sont formés sur le sujet.

La Dr Irum Khan se spécialise en les syndromes myéloprolifératifs au Cancer Center de l’Université d’Illinois. Elle s’efforce d’aider les patients à devenir indépendants et à gérer eux-mêmes leurs soins de santé. Elle travaille avec les gens sans domicile fixe, les non assurés et les incarcérés. En collaborant avec des organismes de bienfaisance, des travailleurs sociaux et des fondations, elle aide également les patients souffrant du fardeau financier à cause des maladies. De plus, elle est un fervent défenseur de la santé mentale de ses patients.

Cannon McMullin est un patient atteint de TE de 11 ans. Avec une sagesse qui dépasse son âge, il dit qu’il veut faire tout ce qu’il peut pour aider toute personne souffrant de son état. Il fait actuellement partie d’un essai clinique et bien qu’il soit bien conscient que les résultats ne l’aideront probablement pas, il sait qu’ils pourraient aider les autres. Son attitude positive est admirable et il refuse de laisser la TE définir tous les aspects de sa vie.

La Dr Laura Michaelis travaille à l’Université de médicine du Wisconsin. Elle parle régulièrement dans des groupes de soutien et est la rédactrice en chef actuelle de Hematologist, qui est le magazine de la Société américaine de l’hématologie.

Champion canadien des syndromes myéloprolifératifs

Le Dr Brian Leber est hématologue en Ontario. Il étudie les mécanismes biomécaniques de la mort des cellules cancéreuses et s’intéresse particulièrement à l’efficacité des traitements actuels pour les syndromes myéloprolifératifs. Leber est également directeur du Laboratoire d’hématologie moléculaire.

Ce sont des gens comme ceux-ci qui changent la vie des patients atteints de syndromes myéloprolifératifs chaque jour, font répandre l’espoir et font avancer les thérapies.

Vous pouvez en savoir plus sur ces personnes et leur travail ici.