Selon un courrier des lecteurs récemment publié dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases, le Dr Gaetani et ses associés à la Fondazione Policlinico Universitario à Rome mènent une étude analysant la sécurité de la thérapie antithrombotique (TA) dans le traitement de la télangiectasie hémorragique familiale (THF).
La TA est une thérapie qui implique la prévention ou le traitement des caillots sanguins nocifs.
Le courrier de Gaetani fait référence aux limites de deux études antérieures. Gaetani et autres sont d’accords avec les auteurs de ces études que des essais supplémentaires sont nécessaires afin de confirmer l’efficacité de la TA comme thérapie pour les patients atteints de THF.
À propos des études antérieures
Une étude réalisée par Shovlin et autres dans huit centres du Réseau européen de référence évalue la sécurité des anticoagulants oraux chez vingt-huit patients atteints de THF.
En ce qui concerne l’étude Shovlin, Gaetani et autres ont noté que le traitement des patients avait été initialement prescrit par « d’autres médecins ». L’étude consiste en trente-deux cycles traitant des sous-ensembles : la maladie thromboembolique veineuse (MTEV) ou la fibrillation auriculaire (FA). L’étude Shovlin a entraîné une escalade de l’épistaxis (saignements de nez) dans vingt-quatre des trente-deux cycles de traitement. Onze patients ont dû cesser le traitement.
La deuxième étude menée par Riera-Mestre et autres a analysé le registre RIETE dans le but d’évaluer les approches thérapeutiques, les caractéristiques cliniques et les résultats.
Dans l’étude RIETE, un traitement anticoagulant a été administré à vingt-trois patients atteints de THF qui ont reçu un diagnostic de MTEV. Les cliniciens ont découvert que les anticoagulants pouvaient éventuellement augmenter le risque de saignement. Cependant, la plupart des cas ne seraient pas mortels car la majorité des saignements à cause de la THF ne sont pas le résultat de grandes malformations vasculaires.
Les études susmentionnées portaient sur la maladie thrombotique chez les patients atteints de THF. Les études ont également traité la question de l’insuffisance des données sur la sécurité de la TA.
À propos de la THF
La THF est une maladie rare généralement héritée d’un parent, qui peut provoquer divers troubles médicaux. Les caractéristiques les plus courantes sont les vaisseaux sanguins délicats qui ont tendance à saigner facilement. Un autre nom pour la THF est la maladie de Rendu-Osler-Weber.
La THF peut également provoquer l’apparition de manifestations cutanéo-muqueuses rouges ou violettes sur la peau ou à la surface des organes du corps.
Les études en cours sont dues à l’incertitude quant à l’innocuité de la TA en tant que thérapie pour le traitement de la THF et également au manque de données suffisantes.
À propos de l’étude THF / TA actuelle
Les sujets sélectionnés pour l’inscription ont reçu un diagnostic de THF et ont reçu une prescription de TA d’un médecin du Centre de THF de l’Université. À ce jour, douze participants ont été inscrits.
Le nombre de saignements, excessifs ou mineurs, sera le principal résultat de l’étude. Un résultat secondaire est de savoir si l’épistaxis (saignements de nez récurrents) augmente. Le niveau de gravité de l’épistaxis est utilisé comme guide. Au moment où le patient est inscrit à l’étude, la mesure de l’hémoglobine sera enregistrée.
Les patients seront surveillés en ce qui concerne leur dépendance aux transfusions sanguines ou à tout changement des taux d’hémoglobine après leur traitement initial par TA.
Résultats intermédiaires de l’étude THF / TA
Environ sept mois après le début de l’étude THF / TA, aucun saignement significatif ou inhabituel n’a été enregistré parmi les douze sujets qui avaient reçu un traitement TA.
Une légère augmentation des épistaxis (saignements de nez) a été enregistrée chez un patient, mais il n’a pas été nécessaire d’arrêter le traitement TA pour ce patient.
De plus, avant ou après le début de la TA, il n’y a eu aucun changement supplémentaire notable que ce soit dans la mesure du niveau de gravité de l’épistaxis ou les niveaux d’hémoglobine. Aucune transfusion sanguine n’a été requise pour aucun des sujets.
Les Points forts et les points faibles
- Sur une note positive, contrairement à d’autres études, tous les patients ont reçu un diagnostic définitif de THF
- Les médecins qui ont prescrit la TA étaient expérimentés dans les maladies cardiovasculaires et les thromboses ainsi que la TA
- Les résultats de l’étude étaient cependant limités en raison du petit nombre de participants
- Une autre limite à l’étude est que les auteurs indiquent que certains patients atteints de THF à haut risque ont peut-être été interdit de participer à l’étude, créant ainsi un biais.
Cependant, sur la base de ces données initiales pour l’innocuité de la TA administrée aux patients atteints de THF, l’analyse intermédiaire indique que si les médecins expérimentés prescrivent la TA pour ces patients dans le cadre approprié, la TA devrait être bien tolérée.
En raison de la nature rare de la THF, il est difficile de trouver des sujets potentiels. Un suivi supplémentaire et un plus grand nombre de patients atteints de THF sont nécessaires pour confirmer ces résultats intermédiaires.
