Selon un article de Targeted Oncology, les résultats d’un récent essai clinique ont rendu les développeurs de médicaments Kite et Gilead assez assurés pour procéder à l’approbation réglementaire de l’Agence européenne des médicaments (AEM) et de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA). L’essai testait le traitement expérimental KTE-X19, une thérapie par cellules CAR-T qui cible le CD19, comme traitement du lymphome des cellules du manteau.
À propos du lymphome des cellules du manteau (LCM)
Le lymphome des cellules du manteau est un type rare de lymphome non hodgkinien. Il n’y a qu’environ 15 000 patients aux États-Unis. Ce cancer du sang affecte les cellules B, un type de globule blanc. Les facteurs de risque de lymphome des cellules du manteau ne sont pas particulièrement bien connus ; cependant, les mutations génétiques acquises dans les cellules touchées sont ce qui les rendent malignes. La plupart des patients reçoivent le diagnostic quand ils ont la soixantaine. Dans de nombreux cas, la maladie n’est diagnostiquée qu’après avoir atteint un stade avancé. Les symptômes comprennent de la fièvre, des sueurs nocturnes, une hypertrophie de la rate et des ganglions lymphatiques et une perte de poids. Les options de traitement comprennent l’immunothérapie, la chimiothérapie et les thérapies ciblées. Le lymphome des cellules du manteau rechute souvent après un traitement par chimiothérapie. Le pronostic est difficile à prévoir ; le taux de survie à cinq ans est de 50%, mais ce chiffre passe à 70% avec une maladie à un stade limité. Pour en savoir plus sur le lymphome des cellules du manteau, cliquez ici.
Les Résultats de l’essai
Dans l’essai de phase 2, le KTE-X19 a pu produire un taux de rémission complète de 67% et un taux de réponse objectif de 93% chez les patients atteints de lymphome des cellules du manteau en rechute ou réfractaire. Au fil du temps, 40 pour cent des patients qui avaient initialement eu une réponse partielle au traitement sont finalement passés à une réponse complète. La durée médiane de cette transition était de trois mois. L’âge médian des patients de l’essai était de 65 ans et un total de 74 patients ont été inclus dans l’ensemble. 85 pour cent avaient une maladie de stade IV plus avancée et la plupart avaient reçu au moins trois traitements antérieurs (81 pour cent).
Au cours des prochaines semaines, les développeurs prévoient de soumettre une demande de licence de produits biologiques à la FDA. Une autorisation de mise sur le marché sera également soumise à l’AEM début 2020.
À propos de la thérapie génique par cellules CAR-T
Les thérapies par cellules CAR-T comme le KTE-X19 ont gagné en notoriété pour le traitement des cancers du sang ces dernières années. Ces médicaments fonctionnent dans un processus qui implique l’élimination des cellules T du corps du patient. Ces cellules sont ensuite modifiées pour pouvoir cibler et détruire les cellules cancéreuses de ce patient. Les cellules T immunitaires sont ensuite propagées en laboratoire avant d’être réintroduites dans le corps du patient.
