Fulcrum Therapeutics a récemment annoncé que tout se déroulait bien quant à sa demande de nouveau médicament expérimental pour son médicament, le FTX-6058. La demande sera probablement déposée au deuxième semestre 2020, suite aux résultats positifs des études précliniques.
À propos de la drépanocytose
La drépanocytose comprend un groupe de troubles caractérisés par des globules rouges mal formés qui ressemblent à des faucilles. La forme la plus courante et la plus grave de cette maladie est l’anémie falciforme. Dans la drépanocytose, les cellules déformées provoquent des blocages et limitent le flux sanguin quand elles se coincent le long des parois des vaisseaux sanguins.
Cette maladie est causée par une mutation du gène responsable de la production d’hémoglobine, qui transporte l’oxygène dans tout le corps. Ce gène a une mode de transmission autosomique récessive, ce qui signifie que les deux parents doivent transmettre une copie à leur enfant. La drépanocytose est plus fréquente chez les personnes d’ascendance africaine et latino.
Les symptômes de la drépanocytose comprennent une crise douloureuse, un gonflement des mains et des pieds et des symptômes associés à l’anémie comme la fatigue, l’ictère et un retard de croissance. Généralement, les adultes ressentent constamment les effets de cette maladie, mais les enfants ne les ressentent généralement que pendant les crises douloureuses. Quel que soit l’âge, les organes affectés par le flux sanguin bloqué sont endommagés. Les organes les plus souvent endommagés sont le cerveau, les yeux, la rate, le foie, les reins, les poumons, le cœur, la peau, les articulations et les os.
Il n’existe aucun remède contre la drépanocytose. Bien que certaines personnes puissent subir une greffe de moelle osseuse et de sang, tout le monde n’est pas admissible à ces interventions. D’autres formes de traitement sont symptomatiques et visent à prolonger la vie.
Le FTX-6058 et les données précliniques
Le FTX-6058 est un régulateur à petites molécules de l’hémoglobine fœtale et est administré par voie orale. Bien que des recherches soient toujours en cours, ce traitement pourrait être préférable par rapport aux produits biologiques et à la thérapie génique.
Les données précliniques ont montré que ce traitement augmentait les taux d’HbF d’environ 30%. Des modèles in vitro et in vivo ont été utilisés, et ils ont tous deux montré des résultats positifs qui ont conduit les chercheurs à croire que le FTX-6058 est un traitement viable contre la drépanocytose.
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