Un Traitement expérimental contre le neuroblastome obtient la désignation de maladie pédiatrique rare

Selon un article de BioSpace, la société radiopharmaceutique Clarity Pharmaceuticals a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) avait accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au produit candidat Cu-SARTATE ™. Cette thérapie est testée comme traitement contre le neuroblastome, une forme rare de cancer qui affecte de manière disproportionnée les enfants. Le produit a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA.

À propos du neuroblastome

Le neuroblastome est un type de cancer qui apparaît dans les tissus nerveux. Les enfants sont plus fréquemment touchés que les adultes. La cause directe du neuroblastome n’est pas connue dans la plupart des cas ; chez un petit nombre de patients, une mutation héréditaire sur le gène ALK a été impliquée, mais cela n’explique au maximum qu’environ 2% des cas. Les symptômes du neuroblastome comprennent une tumeur dans la zone affectée qui peut être de couleur bleue, des douleurs osseuses et articulaires, une perte d’appétit, de la fatigue et de la fièvre. Les autres symptômes varient selon l’emplacement de la tumeur ; elle provient généralement des glandes surrénales, mais peut également apparaître sur la colonne vertébrale, dans le cou, dans l’abdomen ou dans la poitrine. Les approches de traitement comprennent l’immunothérapie, la radiothérapie, la chimiothérapie, la chirurgie et la greffe de cellules souches. Les résultats varient considérablement ; le taux de survie à cinq ans est de 68% pour les patients âgés d’un à quatorze ans. Pour en savoir plus sur le neuroblastome, cliquez ici.

À propos de la désignation de maladie pédiatrique rare

La désignation de maladie pédiatrique rare est attribuée aux médicaments expérimentaux en développement qui sont destinés à traiter des maladies ou des troubles qui affectent principalement les personnes âgées de 18 ans ou moins et qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Si un produit avec cette désignation obtient finalement l’autorisation de la FDA pour une utilisation par le public, la société en développement peut avoir droit à un bon d’examen prioritaire. Ce bon peut être utilisé pour un futur produit en développement de l’entreprise afin de recevoir un examen de la demande de nouveau médicament dans un délai de six mois, qui est plus rapide. Alternativement, ces bons peuvent être vendus.

Bien qu’il existe des thérapies efficaces contre le neuroblastome, les options restent limitées pour les patients atteints d’une maladie de stade avancé à haut risque. L’accordance de ces titres à Cu-SARTATE souligne le besoin urgent de traitements plus efficaces pour les patients à haut risque. Le médicament est actuellement en train d’être examiné dans un essai clinique de phase 1/2.


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