Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique MacroGenics, Inc. vient d’annoncer que l’Agence américaine des prodiuts alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au candidat-produit de recherche de l’entreprise, le margetuximab. Cette thérapie est en cours de développement pour le traitement contre le cancer de l’estomac et contre le cancer de la jonction œsogastrique, la région où se rejoignent l’estomac et l’œsophage.
À propos du cancer de l’estomac
Le cancer de l’estomac apparaît dans la muqueuse de l’estomac ; l’adénocarcinome gastrique est le type le plus courant. Dans environ 60% des cas de cancer de l’estomac, l’infection par la bactérie Helicobacter pylori est responsable de la maladie. Il existe également plusieurs autres facteurs de risque de ce cancer, tels que le tabagisme, l’infection par le virus d’Epstein-Barr ou le virus du VIH, les antécédents familiaux, le diabète, l’obésité et une alimentation riche en légumes marinés, viande industrielle ou fumée, viande rouge et sel. Les hommes sont également plus susceptibles d’avoir un cancer de l’estomac, ce qui suggère la possibilité que l’œstrogène soit protecteur. Les symptômes incluent brûlures d’estomac, douleurs abdominales, perte d’appétit, fatigue, faiblesse, ballonnements, vomissements, perte de poids et jaunisse. Souvent, il ne provoque pas de symptômes pendant les premiers phases, de nombreux patients reçoivent donc le diagnostic de la maladie à une stade avancé. Le traitement contre cette maladie comprend la chirurgie, la chimiothérapie, la radiothérapie et les thérapies ciblées. Aux États-Unis, le taux de survie à cinq ans n’est que de 28%. Pour en savoir plus sur le cancer de l’estomac, cliquez ici.
À propos de la désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est généralement réservée aux médicaments expérimentaux développés spécifiquement pour une maladie ou un état considéré comme rare. Ceci est défini comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Pour être admissible, le médicament doit présenter des avantages en termes d’efficacité ou d’innocuité par rapport aux traitements actuellement disponibles ; ou sinon, il doit répondre à un besoin médical actuellement non satisfait. La désignation confère plusieurs avantages à l’entreprise bénéficiaire, tels que l’exonération d’impôt et de certains frais et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si la thérapie en question obtient l’autorisation de la FDA.
À propos du margetuximab
Le margetuximab est classé comme un anticorps monoclonal conçu par Fc qui cible HER2. Le médicament est actuellement mis à l’étude dans des essais de phase 2/3 en association avec des inhibiteurs des points de contrôle et parallèlement à la chimiothérapie chez des patients atteints d’un cancer de l’estomac HER2 positif et d’un cancer de la jonction œsogastrique.
