Selon un article de Markets Insider, la société de biotechnologie NMD Pharma A / S a récemment annoncé que le comité d’éthique néerlandais avait autorisé le plan de la société pour un essai clinique combiné de phase 1 / 2a qui testera sa thérapie expérimentale NMD670 comme traitement de la myasthénie. NMD se concentre sur le développement de traitements contre les troubles neuromusculaires sévères.
À propos de la myasthénie
La myasthénie est une maladie auto-immune à long terme qui se caractérise le plus par une faiblesse des muscles squelettiques qui peut affecter la capacité du patient à bouger et à respirer. En tant que maladie auto-immune, la myasthénie est en fin de compte le résultat d’un comportement anormal du système immunitaire dans lequel le système attaque les tissus corporels normaux. Dans cette maladie, le système immunitaire produit des anticorps qui inhibent la fonction neuromusculaire régulière. Les symptômes de la maladie comprennent une faiblesse musculaire qui s’aggrave après l’activité et s’améliore après le repos. Cette faiblesse peut affecter le visage, les yeux, le cou, la respiration et les membres. Cela peut entraîner des difficultés d’élocution et de déglutition, une chute des paupières, un essoufflement et une vision trouble. Dans les cas graves, les patients peuvent avoir besoin d’une assistance respiratoire avec un respirateur. Les options de traitement de la myasthénie comprennent les médicaments immunosuppresseurs, l’ablation du thymus, les IgIV et la plasmapharesie. La plupart de patients peuvent gérer efficacement la maladie avec des traitements. Pour en savoir plus sur la myasthénie, cliquez ici.
À propos du NMD670
Le NMD670 est classé comme un inhibiteur du canal ionique ClC-1 et il est le premier médicament de ce type. Ce mécanisme d’action peut améliorer la fonction musculaire squelettique et améliorer la transmission du signal neuromusculaire pour les patients atteints de la maladie selon les résultats de la recherche préclinique.
À propos de l’essai
L’essai clinique comprendra une conception d’escalade de dose unique et multiple destinée à évaluer la pharmacodynamie, la pharmacocinétique, la tolérance et l’innocuité du NMD670. En tant qu’essai combiné de phase 1 / 2a, il inclura à la fois des participants en bonne santé et des patients atteints de myasthénie. Les gestionnaires de l’essai prévoient de commencer l’administration des doses dans les prochains mois.
Bien qu’il existe des thérapies disponibles pour le traitement de la myasthénie, il existe une grande disparité entre la réponse des patients, un grand nombre de patients ayant du mal à maintenir le contrôle des symptômes. Par conséquent, la disponibilité d’un nouveau traitement dans un avenir pas si lointain constituerait un développement important.
