Selon un article du site england.nhs.uk, un accord récent conclu entre la NHS britannique et Vertex Pharmaceuticals annoncera une amélioration majeure pour les nombreux patients atteints de fibrose kystique du pays. En raison de cet accord, la thérapie d’association à action triple de Vertex Kaftrio (connue sous le nom de Trikafta aux États-Unis) sera désormais couverte par la NHS. Le médicament est efficace chez pas moins de 90 pour cent des patients et a été acclamé comme une percée thérapeutique importante.

À propos de la fibrose kystique (FK)

La fibrose kystique est un type de maladie génétique qui peut avoir des effets dans tout le corps, mais elle est surtout caractérisée par l’accumulation de mucus anormalement épais et collant dans les poumons. Ce mucus devient un terrain propice et un environnement pour des bactéries potentiellement infectieuses. De nombreux patients doivent prendre des antibiotiques pendant une grande partie de leur vie. Ce trouble est causé par des mutations sur le gène CFTR. Les symptômes de la fibrose kystique comprennent un déclin progressif des fonctions pulmonaires, des infections des poumons et des sinus, des crachats de mucus, des selles grasses, une croissance médiocre, l’infertilité chez les hommes, des pieds bots et des problèmes digestifs. Le traitement comprend des antibiotiques et des médicaments ou des interventions destinées à maintenir les fonctions pulmonaires. Des traitements plus utiles du trouble ont été introduits ces dernières années. La transplantation pulmonaire est une option lorsque la fonction pulmonaire diminue gravement. L’espérance de vie varie dans la quarantaine et la cinquantaine avec de bons soins. Pour en savoir plus sur la fibrose kystique, cliquez ici.

Marquer l’histoire

On estime qu’il y a 7 000 personnes atteintes de fibrose kystique au Royaume-Uni. L’accord a été conclu dès que le médicament a été officiellement autorisé à être utilisé par les régulateurs européens. Ces patients seront parmi les tout premiers en Europe à avoir accès à la thérapie.

À propos de Kaftrio

Kaftrio s’est avéré plus efficace que les autres médicaments développés pour le traitement du trouble, avec la UK Cystic Fibrosis Medical Association affirmant que le médicament pourrait peut-être « vraiment transformer la vie » de nombreux patients. Il peut avoir le potentiel de faire passer la maladie d’une maladie évolutive qui raccourcit la vie à une maladie chronique plus gérable.

Le seul inconvénient est que Kaftrio est conçu pour travailler sur les mutations les plus courantes associées à la maladie et environ dix pour cent des patients ont des mutations plus rares qui ne sont pas affectées par le médicament. Ces patients ont encore un besoin urgent de thérapies plus efficaces.

Néanmoins, la communauté de patients atteints de fibrose kystique au Royaume Uni a beaucoup à célébrer avec cette annonce historique.