Un Traitement expérimental de la maladie de Fabry sera disponible dans le cadre d’un accès étendu

Selon un article de PR Newswire, Chiesi Global Rare Diseases et la société biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont récemment annoncé qu’ils ont lancé un programme d’accès étendu (EAP pour l’anglais Expanded Access Program) pour leur thérapie expérimentale pegunigalsidase alfa. Ce programme concernera l’utilisation proposée du médicament comme traitement de la maladie de Fabry, une maladie rare. Pendant ce temps, l’Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) évalue actuellement la demande de licence de produits biologiques pour le médicament.

À propos de la maladie de Fabry

La maladie de Fabry est une maladie génétique rare qui affecte principalement le cœur, la peau et les reins. En tant que maladie de stockage lysosomal, elle se caractérise par une carence en enzyme responsable du traitement des sphingolipides, qui s’accumulent dans le corps en conséquence. Le trouble est causé par des mutations du gène GLA. Les symptômes comprennent la douleur (qui peut affecter les extrémités, tout le corps ou l’appareil digestif), un dysfonctionnement rénal, des anomalies de la valve cardiaque et du rythme cardiaque, la fatigue, l’incapacité de transpirer et les angiokératomes (petits points rouges qui apparaissent sur la peau) . Les traitements comprennent une thérapie enzymatique substitutive, des traitements pour traiter des problèmes spécifiques d’organes et Galafold. Galafold est efficace chez environ 50% de patients et ne fonctionne que chez les patients présentant certains types de mutations. La thérapie enzymatique substitutive peut aider à arrêter partiellement ou inverser la progression de la maladie. Pour en savoir plus sur la maladie de Fabry, cliquez ici.

À propos du programme

À ce moment, la pegunigalsidase alfa n’est disponible que pour les patients impliqués dans l’essai clinique de phase 3 en cours. Le EAP permettra au traitement d’être utilisé par d’autres patients dans certaines circonstances, par exemple lorsque le médecin du patient détermine que le patient ne recevra pas de résultats adéquats en utilisant les thérapies actuellement disponibles. Le médicament a reçu un examen prioritaire de la FDA. Les participants au programme recevront une dose de 1 mg / kg de poids corporel et des données sur les effets indésirables et d’autres facteurs seront rassemblées.

Il existe un besoin important pour plus d’options thérapeutiques de la maladie de Fabry, car certains patients ne bénéficient pas des avantages majeurs des traitements actuels. Ce problème est encore aggravé par le fait que le nombre de maladies de Fabry récemment diagnostiquées augmente et dépasse même les prévisions scientifiques.


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