Selon un article de Markets Insider, la société de biotechnologie REGENXBIO Inc. a récemment publié les données de son essai clinique de phase 1/2. Ce sont des données intermédiaires des cohortes 1 et 2 d’un essai analysant sa thérapie génique expérimentale RGX-121 comme traitement pour les patients jusqu’à 5 ans qui vivent avec la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de maladie de Hunter. REGENXBIO donne la priorité au développement de thérapies géniques potentiellement curatives en utilisant sa plateforme technologique propriétaire NAV®.
À propos de la maladie de Hunter
La maladie de Hunter, également connue sous le nom de mucopolysaccharidose de type II (MPS II), est une maladie rare du stockage lysosomal. Ce trouble lié au chromosome X est causé par des mutations du gène IPS et affecte presque exclusivement les hommes. Cette mutation provoque une carence en une certaine enzyme qui permet à d’autres substances de s’accumuler dans le corps et de provoquer des symptômes. Ces symptômes comprennent des otites, une hernie abdominale, une langue élargie, des traits du visage distincts, des déclins de développement, une raideur articulaire, une hypertrophie de la rate et du foie, des problèmes cardiaques, des lésions cutanées, des anomalies du comportement, une dégénérescence rétinienne et une perte auditive. Le traitement de la maladie de Hunter comprend la thérapie enzymatique substitutive et la greffe de moelle osseuse ou de cellules souches ; ces traitements ne peuvent pas traiter les symptômes neurologiques. Des recherches sur la thérapie génique pour cette maladie sont également en cours. Il y a environ 2 000 personnes dans le monde qui sont connues pour avoir la maladie. Pour en savoir plus sur la maladie de Hunter, cliquez ici.
Les Données intermédiaires
La société a également récemment annoncé son intention de créer une troisième cohorte dans l’essai qui utilisera une dose plus élevée de RGX-121, avec des plans pour commencer le recrutement au début de l’année prochaine. Les patients des deux premières cohortes ont reçu la thérapie génique pour la première fois il y a deux ans et les résultats continuent d’être encourageants. Le profil de sécurité semble bon et les patients constatent une amélioration du développement neurocognitif et de l’activité des biomarqueurs à long terme. Le développement observé chez les patients traités dépasse celui qui serait généralement attendu dans l’histoire naturelle de la maladie de Hunter.
Huit patients ont été traités à ce jour et aucun effet indésirable grave du traitement n’a été enregistré. La substance qui s’accumule à cause de la maladie de Hunter s’appelle le sulfate d’héparane, et tous les patients ont constaté des réductions depuis l’administration, allant de 12,5% à 52,6%.
REGENXBIO a l’intention de présenter des données supplémentaires lors du 17e WORLDSymposium qui aura lieu du 8 au 12 février de l’année prochaine.
