Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Rhythm Pharmaceuticals, Inc., a récemment annoncé les résultats de deux essais cliniques de phase III. Ces essais testaient le médicament expérimental Setmelanotide de la société en tant que traitement contre deux troubles génétiques différents : l’obésité par carence en LEPR et l’obésité par carence en POMC. Dans les deux essais, le médicament a pu atteindre tous les critères d’évaluation primaires et secondaires, ce qui indique qu’il pourrait constituer un traitement très utile pour ces formes d’obésité qui sont liées génétiquement.
À propos de l’obésité par carence en LEPR
L’obésité par carence en récepteurs de leptine (LEPR) est caractérisée par une obésité qui devient perceptible au cours des premiers mois de la vie. La plupart des patients naissent avec un poids normal, mais ils ressentent une faim extrême qui les pousse à prendre du poids rapidement. La maladie est causée par des mutations affectant le gène LEPR. Le gène est responsable de la production de la protéine du récepteur de la leptine, qui joue un rôle essentiel dans la régulation du poids corporel. Pour en savoir plus sur l’obésité par carence en LEPR, cliquez ici.
À propos de l’obésité par carence en POMC
L’obésité par carence en proopiomélanocortine (POMC) est une maladie génétique rare causant l’obésité à un très jeune âge. Environ 50 cas seulement ont été signalés jusqu’à présent, ce qui est extrêmement rare. Il se caractérise également par une réduction des taux d’hormone corticotrope (ACTH). Beaucoup de personnes atteintes ont la peau pâle et les cheveux roux. Comme le nom de la maladie le suggère, le trouble est lié à des mutations du gène POMC. Pour en savoir plus sur l’obésité par carence en POMC, cliquez ici.
Les Résultats de l’essai
Au cours de cet essai, 8 patients sur 10 souffrants d’obésité par déficit en POMC ont été en mesure d’atteindre le critère d’évaluation principal à l’aide de le setmelanotide ; le critère d’évaluation était une réduction de poids de plus de 10% au cours d’une année. La perte de poids moyenne de ces patients au cours de l’essai a été de 31.8 kg, avec un pourcentage de perte de poids moyen de 25,4%. Les patients ont également constaté une amélioration des moments de faim autodéclarés (50% de patients ont vue une amélioration de 25% ou plus) et d’indice de faim (réduits de 27,8% en moyenne).
Entre-temps, 5 des 11 patients présentant une obésité par carence en LEPR ont atteint le critère d’évaluation principal, qui était le même dans les deux études. Le pourcentage moyen de réduction de poids pour ce groupe était de 12,5%. 72,7% ont constaté une amélioration de 25% ou plus des moments de faim autodéclarés et un indice de faim en baisse de 41,9% en moyenne. La perte de poids moyenne chez les patients obèses atteints de carence en LEPR était de 36,8 lb.
La grande majorité des patients ont choisi de poursuivre le traitement dans une étude de prolongation ouverte. Avec ces résultats encourageants, le setmélanotide pourrait très bien être autorisé.
