Davantage de tests de dépistage néonatal sont nécessaires pour les troubles génétiques à l’UE

Pendant la 10e Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins, organisée par Eurodis, de nombreuses personnes ont plaidé pour l'amélioration des tests de dépistage néonatal. En particulier,…

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PTC Therapeutics fait l’acquisition de Censa Pharmaceuticals, qui est le développeur d’un médicament expérimental contre la phénylcétonurie
source: pixabay.com

PTC Therapeutics fait l’acquisition de Censa Pharmaceuticals, qui est le développeur d’un médicament expérimental contre la phénylcétonurie

Selon un article d'Xconomy, la société pharmaceutique PTC Therapeutics a conclu un marché qui lui permettra d'acquérir Censa Pharmaceuticals et son principal produit candidat. Ce médicament candidat, appelé CNSA-001, est…

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Les Premiers résultats de cet essai sur une thérapie génique contre la phénylcétonurie semblent encourageants
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Les Premiers résultats de cet essai sur une thérapie génique contre la phénylcétonurie semblent encourageants

Selon un article de globenewswire.com, la société de médecine génétique Homology Medicines, Inc. a récemment publié les données prometteuses de son essai clinique de phase 1/2. Cet essai clinique teste…

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Les Résultats précliniques des thérapies géniques de la phénylcétonurie et de la leucodystrophie métachromatique semblent prometteurs

Selon un article de BioSpace, la société de médicaments génétiques Homology Medicines, Inc., a récemment publié des données précliniques soutenant le développement de deux thérapies géniques expérimentales. L'un d'eux, appelé…

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Une Société se prépare à tester une thérapie génique contre la phénylcétonurie

Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé l’entrée d'une demande d'essai clinique auprès de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits…

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