Согласно статьи от BioPortfolio, биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, Inc. недавно инициировала третий этап клинического испытания , в ходе которого тестируется ее нынешний кандидат на ведущий препарат mavorixafor. Этот препарат разрабатывается для лечения синдрома WHIM, редкого заболевания. Компания X4 занимается разработкой новых инновационных методов лечения редких заболеваний. Препарат дал обнадеживающие результаты в предыдущих раундах клинических испытаний.

О WHIM Синдроме

Синдром WHIM, обозначающий Бородавки, Гипогаммаглобулинемию, Иммунодефицит и Миелокатексис, является редким врожденным синдромом, вызывающим иммунодефицит, который характеризуется хронической нейтропенией или низким уровнем нейтрофилов в крови. Этот синдром вызван мутациями, которые влияют на ген CXCR4. Активность гена GRK3 была также связана с синдромом. Признаки и симптомы синдрома WHIM включают задержку нейтрофилов в костном мозге, повышенную уязвимость к бактериальным и вирусным инфекциям (особенно ВПЧ), дефицит IgG-антител и лимфоцитов, и бородавки на руках и ногах. Лечение в основном симптоматическое и включает терапию для снижения бактериальных инфекций и улучшения количества нейтрофилов в крови. Так в настоящее время нет известного метода лечения. Исследования показали, что антагонисты CXCR4 могут быть эффективным подходом. Чтобы узнать больше о синдроме WHIM, нажмите здесь.

Об Исследовании

Ожидается, что этот третий этап испытания продлится 52 недели. Предполагается, что в исследование войдут 28 пациентов из 20 разных стран. Первичной конечной точкой этого испытания будет измерение циркулирующих нейтрофилов (типа лейкоцитов) в крови, сравнивая параллельно плацебо и маворикса. Это будет измеряться в нескольких различных 24-часовых сечениях в течение периода лечения. Вторичные конечные точки в испытании будут включать изменения в ряде других симптомов, таких как качество жизни и оценки иммунной системы, изменения в бородавках и изменения уровня инфицирования.

О Препарате Mavorixafor

Mavorixafor получил статус «Орфанного Лекарство» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA), а также исследуется ряд других показаний к его применению, включая макроглобулин Уолденстрома, тяжелую врожденную нейтропению и светлоклеточный почечно-клеточный рак.

                                                              Что вы думаете о потенциале mavorixafor?

                    Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!