Согласно статьи из BioPortfolio, фармацевтическая компания Pfizer недавно представила данные 1b этапа своего клинического испытания, в котором проверялась экспериментальная генная терапия PF-06939926, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, прогрессирующего расстройства мышечного истощения. Данные, представленные компанией, основаны на предварительных результатах только части участников исследования. Основное внимание в этом раннем исследовании было уделено оценке переносимости и безопасности экспериментальной терапии.

О Мышечной Дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна является нервно-мышечной болезнью, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Он характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте около четырех лет и быстро ухудшается. Как генетическое заболевание, связанное с Х, мальчики страдают чаще всего, причем у девочек проявляются лишь незначительные симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна включают падение, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности к ходьбе, деформации мышечных волокон, умственную нетрудоспособность (не во всех случаях), увеличение мышц языка и икры, скелетные деформации, атрофию мышц, аномалии сердца и трудности с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. Продолжительность жизни обычно составляет тридцать лет при хорошем уходе. Срочно необходимы лучшие методы лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь.

Об Исследовании

Исследование, которое все еще продолжается, в конечном итоге направлено на привлечение в общей сложности 12 пациентов. Этим мальчикам будет от 5 до 12 лет. До настоящего времени половине участников был введен PF-06939926. Были использованы две дозы: 1E14 мкг / кг или 3E14 мкг / кг. Результаты испытаний, проведенных до настоящего времени, показали, что наиболее распространенными побочными эффектами являются утомляемость, повышение температуры, рвота, снижение аппетита и тошнота. Эти побочные эффекты были зарегистрированы в течение нескольких дней после введения терапии. Почти все эти эффекты угасли в течение одной-трех недель.

У всех пациентов также был иммунный ответ на препарат, один из пациентов был госпитализирован и должен был временно пройти диализ, пока реакция не утихла. Биопсия мышц через два месяца после лечения обнаружила присутствие мини-дистрофина, предполагая, что механизм PF-06939926 работает, как и ожидалось. Обнаруженные уровни соответствовали уровню дозирования каждого пациента.

Компания Pfizer будет продолжать собирать дополнительные данные из этого исследования, а также планирует более масштабные, последнии стадии испытаний для этого метода терапии.

                                                     Что вы думаете об этих предварительных результатах?

                  Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!