Согласно статьи от The Boston Globe, разработчик препарата компания Ovid Therapeutics планирует продвинуться на последней стадии клинических испытаний, в ходе которых будет испытан исследуемый препарат компании под названием OV101, который разрабатывается в качестве лечения редкого заболевания синдром Ангельмана. В более раннем исследовании терапия предлагала улучшение в одной конечной точке, но не оказала влияния на ряд других.
О Синдроме Ангельмана
Синдром Ангелмана — это тип генетического расстройства, которое влияет на нервную систему. Это расстройство не наследуется от родителей, но вместо этого происходит спонтанное генетическое изменение, обычно это удаление сегмента из хромосомы 15, называемого UBE3A. Мутация этого гена также может вызвать синдром Ангельмана. Симптомы этого расстройства могут включать судороги, задержки в развитии, маленькую в размерах голову, взволнованное и счастливое поведение, проблемы с равновесием и движением, интеллектуальные нарушения и проблемы с речью. Пациенты могут иметь определенные черты лица. Симптомы становятся заметными примерно в возрасте одного года. Лечение является поддерживающим и симптоматическим, и в настоящее время нет никакого лечения. Пациенты испытывают сильное стремление к социальному взаимодействию и, несмотря на ограниченный язык, способны понять многое из того, что происходит вокруг них. Ожидаемая продолжительность жизни, как правило, близка к такой как и у здорового человека. Чтобы узнать больше о синдроме Ангельмана, нажмите здесь.
Трудное начало
В то время как компания Ovid поспешила принять результаты предыдущих испытаний как положительный знак, инвесторы и Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) не были в этом уверены. Тем не менее, с тех пор компания встретилась с представителями FDA и убедила их позволить провести исследование на последней стадии с альтернативной конечной точкой, называемой клиническими глобальными впечатлениями от улучшения. Конечная точка — это 7-балльная шкала, которую доктор использует для определения улучшения состояния пациента.
Это может показаться слишком расплывчатым, чтобы быть полезным с научной точки зрения, но имеет смысл использовать его для такого заболевания, как синдром Ангельмана, при котором пациенты часто проявляют себя совершенно иначе. Это был аргумент, который успешно убедил чиновников FDA по крайней мере. В новом исследовании будет проверен OV101 на 60 пациентах в возрасте от 4 до 12 лет, при этом начальные данные ожидаются к середине 2020 года.
Что вы думаете об этой истории?
Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
