Согласно статьи из BioPortfolio, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals недавно объявила о том, что она подала свое маркетинговое заявление в Европейское Медицинское Агентство (EMA) на свой препарат идебенон (Puldysa) для лечения проблем с дыханием, связанных с редким дегенеративным расстройством мышечная дистрофия Дюшенна. Показания к применению препарата предназначены для тех пациентов, которые в настоящее время не используют кортикостероиды.
О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)
Мышечная дистрофия Дюшенна является нервно-мышечной болезнью, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Он характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте около четырех лет и быстро усугубляется. Как генетическое заболевание, связанное с Х-хромосомами, мальчики страдают чаще всего, причем у девочек бывают лишь незначительные симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна включают частые падения, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности к ходьбе, деформации мышечных волокон, умственную нетрудоспособность (не во всех случаях), увеличение мышц языка и икры, скелетные деформации, атрофию мышц, аномалии сердца и трудности с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. Продолжительность жизни обычно до тридцати лет при хорошем уходе. Найти лучшее лечение для этого заболевания срочно необходимо. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь.
Идебенон и Мышечная Дистрофия Дюшенна
Подача заявки сопровождается записью положительных результатов в клинических условиях второго и третьего этапов, а также данными долгосрочного исследования, в котором проводился мониторинг пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которых лечили идебеноном в течение шести лет.
Компания также планирует подать заявку на одобрение в Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) после публикации данных другого клинического испытания третьего этапа, в ходе которого тестирование препарата проводилось в течение 18 месяцев. Ожидается, что в этом более широкомасштабном исследовании будут участвовать 265 пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Идебенон получил статус Орфанного Препарата в США и ЕС, а также получил статус Ускоренной Процедуры в США.
Снижение дыхательной функции является серьезной проблемой для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и основным признаком прогрессирования заболевания. Замедление или остановка прогрессирования проблем с дыханием может дать огромные улучшения качества жизни для этих пациентов.
Что вы думаете об этой новости?
Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
