Согласно статьи от BioSpace, разработчик препаратов компания Biogen недавно опубликовала промежуточные результаты первого из двух этапов клинического испытания . В этом клиническом испытании проверяется препарат тоферсен, который разрабатывается для лечения генетической формы бокового амиотрофического склероза, который связан с мутациями гена SOD1. Результаты этих промежуточных результатов достаточно обнадеживающие, чтобы поддержать продолжающееся тестирование лечения и разработку третьего этапа клинического испытания.
Об Амиотрофическом Боковом Склерозе (БАС)
Боковой амиотрофический склероз, также известный как болезнь Лу Герига, является редким, дегенеративным заболеванием, которое вызывает гибель нервных клеток, связанных с произвольными мышцами. Мало что известно о происхождении бокового амиотрофического склероза, примерно в 95 процентах случаев это заболевание не имеет явных причин. Оставшиеся пять процентов, по-видимому, наследуют болезнь от своих родителей. Первоначально симптомы включают в себя потерю координации, мышечную слабость и атрофию, ригидность мышц и судороги, проблемы с речью, дыханием или глотанием. Эти симптомы постоянно ухудшаются; большинство пациентов умирают из-за респираторных осложнений. Лечение в основном симптоматическое, препарат рилузол может увеличить продолжительность жизнь. Ожидаемая продолжительность жизни после постановки диагноза колеблется от двух до четырех лет, но некоторые пациенты могут прожить значительно дольше. Чтобы узнать больше о боковом амиотрофическом склерозе, нажмите здесь.
Один Маленький Шаг?
Хотя этот препарат потенциально может быть полезен только для небольшого процента пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, крайне плачевное состояние лечения этого заболевания означает, что даже небольшие улучшения приветствуются. Существует острая необходимость в более полезных методах лечения этой смертельной редкой болезни. Боковой амиотрофический склероз является общеизвестно трудным заболеванием для эффективного лечения, так как многие экспериментальные лекарственные средства не работают даже на стадии клинических испытаний.
В компания Biogen видели свои предыдущие попытки разработать лекарства от этой болезни. Благодаря нахождению эффективных методов лечения генетических форм бокового амиотрофического склероза, которые составляют лишь небольшое число общих случаев, шансы на разработку эффективного лечения для этого заболевания в целом могут улучшиться благодаря открытиям, сделанным на этом пути. Некоторые из последних исследований показывают, что в большинстве случаев причиной могут быть различные мутации, воздействующие сразу на несколько генов.
В исследовании лечение тоферсеном позволило снизить присутствие белков SOD1 в спинномозговой жидкости на 37 процентов. Пациенты, которые получали препарат, также показали улучшение мышечной активности и дыхательной способности по сравнению с группой плацебо. На третьем этапе исследования тоферсена уже начали дозировать пациентов.
Что вы думаете о результатах этого испытания?
Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
