Согласно данным от BioSpace, биофармацевтическая компания Dicerna Therapeutics, Inc. недавно объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) присвоило своему экспериментальному препарату недосиран (nedosiran) обозначение Редкое Детское Заболевание. Этот исследуемый продукт-кандидат разрабатывается для лечения первичной гипероксалурии, редкого заболевания. Компания Dicerna фокусируется на разработке интерференционной терапии РНК.
О Первичной Гипероксалурии
Первичная гипероксалурия является редким прогрессирующим заболеванием, при котором организм вырабатывает избыток оксалата. Это в первую очередь приводит к развитию отложений оксалатов, которые появляются в почках и мочевом пузыре, что приводит к частым почечным камням. Существует три различных типа первичной гипероксалурии, которые отличаются различными причинно-следственными мутациями, которые влияют на разные гены. Симптомы, возникающие в результате этих нарушений, являются результатом образования оксалатных отложений в разных частях тела. Оксалат может появиться в костном мозге, суставах и костях. Частые камни в почках приводят к таким симптомам, как острая боль, вторичная инфекция мочи и, в конечном итоге, повреждение почек. Поскольку эти камни появляются в раннем возрасте, почечная недостаточность вызывает серьезную обеспокоенность у пациентов с первичной гипероксалурией. В настоящее время нет лекарств, одобренных для этого заболевания. Подходы к лечению могут включать диализ (при почечной недостаточности) и пересадку почки / печени. Чтобы узнать больше о первичной гипероксалурии, нажмите здесь.
Об Обозначении Редкое Детское Заболевание
Обозначение Редкое Детское Заболевание — специальная программа от FDA. Она предназначена для лекарств, разработанных для лечения редких заболеваний, которые в первую очередь поражают людей в возрасте 18 лет и моложе. Редкое заболевание определяется как любое заболевание, которым страдают менее 200 000 человек в США. Заболевание должно быть опасным для жизни и серьезным. Обозначение присваивает ваучер Приоритетного Обзора компании-получателю. Этот ваучер может быть использован при более позднем применении лекарств или также может быть продан другой фармацевтической компании.
О Недосиране
Представление этого обозначения недосирану является отражением тяжелого состояния лечения первичной гипероксалурии, у которой нет утвержденных методов лечения; пациенты часто живут с надеждой, что в конечном итоге они столкнутся с почечной недостаточностью и заболеванием почек, что в конечном итоге потребует диализа или даже пересадки почки. Существует острая необходимость в более эффективных, модифицирующих болезнь методах лечения.
Недосиран классифицируется как ингибитор фермента лактатдегидрогеназы LDH с использованием запатентованной технологической платформы интерференционной РНК компании Dicerna. В настоящее время проводится оценка всех трех типов первичной гипероксалурии.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом « Patient Worthy»!
