Согласно данным от BioSpace, биотехнологическая компания Ascentage Pharma только что объявила, что получила обозначение Орфанного Препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Это обозначение относится к экспериментальному препарату-кандидату компании APG-2575, который разрабатывается в качестве терапии макроглобулинемии Вальденстрёма (МВ), редкого типа рака крови. Комапния Ascentage фокусируется на разработке методов лечения заболеваний, связанных с возрастом, раком и хроническим гепатитом B.

О Макроглобулинемии Вальденстрёма (МВ)

Макроглобулинемия Вальденстрёма, также известная как лимфоплазмоцитарная лимфома, представляет собой редкий тип рака крови, поражающий два типа В-лимфоцитов, включая плазматические клетки и лимфоплазмацитоидные клетки. Отличительной особенностью этого типа рака является наличие высокой концентрации антител IgM. Это медленно прогрессирующая форма рака крови, и многие пациенты могут вести активный образ жизни. Хотя это не может быть вылечено, оно поддается лечению; некоторые пациенты могут испытывать годы ремиссии без симптомов. В США только около 1500 новых случаев в год. Хотя это происходит в основном из-за спорадических генетических мутаций, семейная история увеличивает риск. Симптомы включают в себя потерю зрения, головные боли, увеличение лимфатических узлов, печени и селезенки, кровотечение из носа и десен, потерю веса, усталость и общую слабость. Чтобы узнать больше о МВ, нажмите здесь.

Об Обозначении Орфанного Препарата

Обозначение Орфанного Препарата зарезервировано для лекарств, которые разрабатываются для лечения заболеваний и состояний, которые считаются редкими. Это определяется как любая болезнь, которая поражает менее 200 000 человек в США. Чтобы получить это обозначение, лекарство должно удовлетворять медицинскую потребность, которая не удовлетворяется никаким текущим лечением; альтернативно, он должен демонстрировать преимущества в эффективности и/или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Обозначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от некоторых сборов и семилетний период эксклюзивности рынка, если препарат получает одобрение FDA.

О Препарате APG-2575

APG-2575 классифицируется как ингибитор Bcl-2. Вскоре он будет испытан в клинических испытаниях фазы 1b/2 как самостоятельно, так и в сочетании с ибрутинибом и ритуксимабом для лечения макроглобулинемии Вальденстрёма.

Что вы думаете об этой захватывающей новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!