По данным Biotech365, Национальный Фонд Гемофилии (NHF) недавно пересмотрел свои рекомендации по лечению пациентов с врожденным дефицитом фибриногена или дефицитом фактора I. Теперь внутривенно вводимая Fibryga, разработанная шведским производителем белковых продуктов Octapharma, показана для лечения пациентов с дефицитом фактора I. Чтобы прочитать пересмотренное руководство, посетите страницу NHF «Лицензируемые Продукты».

Дефицит Фактора I

Также известный как дефицит фибриногена, дефицит фактора I является редким наследственным заболеванием крови, которое препятствует правильному свертыванию крови. Существует четыре типа дефицита фактора I: афибриногенемия, гипофибриногенемия, дисфибриногенемия и гиподисфибриногенемия. В этих условиях либо отсутствует фибриноген, либо уровни дисфункционального фибриногена варьируются. Симптомы различаются в зависимости от конкретного подтипа дефицита фактора I. Те, у кого меньше фибриногена, часто имеют более серьезные симптомы. Симптомы афибриногенемии и гипофибриногенемии включают:

• Совместное и мышечное кровотечение
• Легкие синяки
• Длительное обильное менструальное кровотечение
• Сложность вынашивания ребенка до срока
• Желудочно-кишечное кровотечение
• Кровотечение из носа, рта и других мягких тканей
• Обильное кровотечение после перерезания пуповины или обрезания

Пациенты с гиподисфибриногенемией и дисфиброгенемией могут иметь легкие или тяжелые формы. Узнайте больше о дефиците фактора I здесь.

Fibryga

В целом fibryga представляет собой концентрат человеческого фибриногена для лечения кровотечений у пациентов с дефицитом фактора I. Однако fibryga не показана для лечения дисфибриногенемии. Fibryga, разработанная компанией Octapharma, представляет собой лиофилизированный порошок. В основном лиофилизированный означает «лиофилизированный». Таким образом, fibryga хранится в виде порошка либо в холодильнике, либо при комнатной температуре. Чтобы подготовиться к внутривенному введению, пациенты смешивают fibryga со стерильной водой. Fibryga может храниться до 30 месяцев (2,5 года) с момента изготовления.

В фазе 3 клинических испытаний исследователи собрали чрезвычайно положительные данные об эффективности fibryga. Набрано 25 пациентов. У этих пациентов было 89 эпизодов кровотечений и 12 операций, потребовалось 131 переливание крови и другое профилактическое лечение. Fibryga способствовала свертыванию крови, уменьшила количество эпизодов кровотечений и повысила эффективность лечения.