Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для приоритетного рассмотрения. Этот препарат разрабатывается для лечения редкой болезни Помпе. В рамках приоритетного рассмотрения агентство примет решение по заявке до 18 мая 2021 года.
О Болезни Помпе
Болезнь Помпе, также известная как болезнь накопления гликогена II типа, является генетическим нарушением обмена веществ. Это заболевание может вызывать повреждение нервов и мышц по всему телу и является результатом чрезмерного накопления гликогена в клеточных лизосомах. Это происходит из-за дефицита определенного фермента. Заболевание является результатом генетической мутации, которая появляется на хромосоме 17. Симптомы болезни Помпе различаются в зависимости от того, когда она появляется. Они могут включать плохой рост, проблемы с кормлением, увеличенное сердце, плохой мышечный тонус, мышечную слабость и проблемы с дыханием. Также существует форма с поздним началом, которая в основном отличается отсутствием сердечных аномалий. Основное лечение болезни Помпе — замещение ферментов. Хотя это лечение может улучшить симптомы и выживаемость, необходимы высокие дозировки, которые в первую очередь останавливают прогрессирование заболевания. Чтобы узнать больше о болезни Помпе, нажмите здесь.
О Avalglucosidase Alfa
Avalglucosidase alfa классифицируется как долгосрочная заместительная ферментная терапия, направленная на усиление доставки кислого фермента альфа-глюкозидазы к мышцам пациента. Эта терапия нацелена на рецептор, называемый маннозо-6-фосфатом (M6P), чтобы утвердить клиренс гликогена и улучшить поглощение фермента мышечными клетками. Утверждение этого препарата могло бы повысить эффективность лечения и установить новый стандарт лечения болезни Помпе. BLA основан на результатах клинических испытаний фазы 2 и фазы 3.
Avalglucosidase alfa также находится на рассмотрении в ЕС по Заявке на Получения Разрешения на Сбыт. Препарат также получил звание перспективной инновационной медицины от Агентства по Регулированию Лекарственных Средств и Товаров Медицинского Назначения Великобритании. Пациенты в Европе и США могут вскоре получить доступ к новому революционному лечению своего заболевания в следующем году.
