Согласно News Medical, исследователи из Университета Цинциннати представили результаты о потенциально новом и эффективном варианте лечения болезни Помпе на виртуальном Ежегодном Собрании Американской Академии Неврологии. В настоящее время болезнь Помпе…
В начале февраля компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») объявила, что первому участнику исследования RESOLUTE была введена дозировка SPK-3006. В ходе исследования оценивается изучаемая генная терапия для пациентов с…
Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA)…
Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ее препарата avalglucosidase alfa была принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) для…
Реестры пациентов - это отличный способ для пациентов участвовать в формировании будущих исследований, касающихся их заболеваний. Часто участие в реестре редких заболеваний (или редких расстройств) открывает двери для новых исследований,…
AVROBIO AVROBIO базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Они специализируются на однократной генной терапии как лекарство от редких генетических заболеваний, таких как цистиноз, болезнь Гоше и болезнь Фабри. Совсем недавно они…
По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…
Итак, ты хочешь забеременеть или хочешь побольше узнать об этом. Ну, вы пришли в нужное место! Если вы хотите завести ребенка, но у вас также есть болезнь Помпе, вам может…
15 апреля 2020 года состоится 7-й ежегодный Международный День Болезни Помпе, день понимания и повышения осведомленности о болезни Помпе, организованный Международной Ассоциацией Болезни Помпе. Как и многие редкие заболевания, болезнь Помпе…
Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Болезнь Помпе - это недостаток специфического белка в организме, который помогает расщеплять гликоген - сложный сахар, который обеспечивает энергию. Неспособность расщеплять гликоген может…
Санофи (Sanofi) По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно…
От Джоди Редмонда Результаты недавнего исследования, опубликованного в Pompe Disease News, показывают, что молекулярная метка, используемая для улучшения распределения белка кислой альфа-глюцидодазы (GAA) по клеткам, повышает эффективность генной терапии у…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
