Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический субстрат в почках на 100%, полностью очищая его. Эти данные и информация о дополнительных исследованиях будут представлены на 17-м ежегодном ВСЕМИРНОМСимпозиуме, который вы можете найти здесь.
О Болезни Фабри
Болезнь Фабри — это лизосомное нарушение накопления, которое возникает, когда в клетках накапливается глоботриаозилцерамид, тип жира. Обычно это поражает мужчин. Это накопление может поражать несколько органов по всему телу, но обычно поражает почки и сердце. Поскольку накопление обычно начинается в детстве, симптомы будут ухудшаться с возрастом. Эти симптомы включают боль в руках и ногах, размытое зрение и помутнение, невозможность потоотделения, скопления красных пятен на коже, шум в ушах, потерю слуха и проблемы с желудочно-кишечным трактом. Сердечные приступы, инсульты и острое поражение почек могут быть осложнениями. Это заболевание обычно диагностируется после рождения, так как его обнаруживают при обследовании новорожденных. Лечение симптоматическое.
Данные Исследования
У пациентов с болезнью Фабри жировой субстрат, называемый Gb3, накапливается в клетках и вызывает повреждение ряда органов. Это накопление влияет на сердце, почки и центральную нервную систему.
В исследовании фазы 2 врачи наблюдали 100% снижение Gb3 на перитубулярный капилляр после одного года лечения при биопсии почки одного пациента. Этот пациент первым получит лечение с помощью платформы генной терапии AVROBIO plato®. Платформа состоит из персонализированной системы кондиционирования, лентивирусного вектора и закрытого автоматизированного производственного процесса, который может беспрепятственно и точно доставлять лекарства в центры по всему миру.
Дальнейшие результаты включают:
- Устойчивая активность фермента лейкоцитарной альфа-галактозидазы А
- Снижение уровня токсичного лизо-Gb3 в плазме
- Стабильная сердечная функция и структура через год после лечения
- Не было никаких непредвиденных событий, связанных с безопасностью
- Было восемь серьезных нежелательных явлений, все разрешились без клинических последствий.
Исследователи очень воодушевлены этими результатами, тем более, что они сохраняются в течение 2,5 лет. Они считают, что AVR-RD-01 окажется лучшим вариантом лечения, чем нынешний стандарт лечения.
Здесь можно найти исходную статью.
