Согласно недавней статье в Biospace, пациенты с запущенным системным мастоцитозом (SM) могут обратиться к недавно одобренному FDA лечению Blueprint Medicines под названием Ayvakit (авапритиниб). Это первое в своем роде лекарство, доступное для лечения этого гематологического заболевания, которое вызывает обширное повреждение систем органов. В список заболеваний, на которые нацелено Ayvakit, входят агрессивный SM, лейкоз тучных клеток и SM с соответствующим гематологическим ростом ткани (новообразованием).

О Прогрессирующем SM

Мутация KIT D816V была обнаружена в периферической крови почти всех пациентов с прогрессирующим SM. Одной из характеристик SM является неконтролируемый рост иммунных клеток, называемых тучными клетками. Эти тучные клетки накапливаются в костях и кишечнике или под кожей. Результатом являются проблемы с желудочно-кишечным трактом и аномальные пятна или шишки на коже. Большинство пациентов с SM не живут дольше четырех лет.

Исследование Фаза 1 EXPLORER и Фаза 2 PATHFINDER

Второе разрешение регулирующих органов за последние два года было получено в отношении Ayvakit на основании данных, представленных в FDA по результатам исследований EXPLORER и PATHFINDER. Результаты этих испытаний предоставили доказательства клинической эффективности Ayvakit при поздних подтипах SM, независимо от того, получал ли пациент ранее лечение.

На одиннадцатом месяце у Ayvakit было пятьдесят семь процентов ответов при средней продолжительности тридцать восемь месяцев.

Взгляд в Будущее

Ayvakit может стать новым стандартом лечения пациентов с запущенным мастоцитозом и прекрасным примером точной терапии. (Полный текст статьи доступен здесь).