Редкий Класс: Муковисцидоз
source: shutterstock

Редкий Класс: Муковисцидоз

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Муковисцидоз
Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза
https://unsplash.com/photos/G6wVoIJY-iI

Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза

В выпуске новостей от конца мая 2021 года биофармацевтическая компания Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») сообщила, что все пациенты были включены в исследование Phase 2b CONTROL. В ходе исследования ученые будут…

Продолжить чтение Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза

AV-GBM-1 Улучшает Выживаемость при Глиобластоме

Может ли специализированная вакцина против рака улучшить результаты лечения пациентов? Согласно пресс-релизу биотехнологической компании AIVITA Biomedical, Inc. («AIVITA»), ответ может быть «да». Ссылаясь на данные фазы 2 клинических испытаний, AIVITA…

Продолжить чтение AV-GBM-1 Улучшает Выживаемость при Глиобластоме

PicnicHealth и Komodo Health Объединили Свои Данные, Чтобы Лучше Обслуживать Пациентов с Рассеянным Склерозом и Гемофилией

Komodo Health и PicnicHealth только что объявили о сотрудничестве, чтобы объединить свои данные и лучше обслуживать пациентов. Затем эти данные будут доступны для научных исследователей, ученых и биофармацевтических агентств. Он…

Продолжить чтение PicnicHealth и Komodo Health Объединили Свои Данные, Чтобы Лучше Обслуживать Пациентов с Рассеянным Склерозом и Гемофилией
JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания
source: pixabay.com

JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания

Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…

Продолжить чтение JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания

Бариатрическая Хирургия Снимает Симптомы ИВГ

Как правило, идиопатическая внутричерепная гипертензия (ИВГ) связана с ожирением или индексом массы тела (ИМТ) более 30,0. Поскольку уровень ожирения продолжает расти во всем мире, растет и частота ИВГ. Но согласно…

Продолжить чтение Бариатрическая Хирургия Снимает Симптомы ИВГ
Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе
Arcaion / Pixabay

Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе

Ранее Ocaliva (обетихолевая кислота) была одобрена для лечения пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), редким и хроническим заболеванием печени. Тем не менее, Market Screener сообщает, что биофармацевтическая компания Intercept Pharmaceuticals,…

Продолжить чтение Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе
FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии
rawpixel / Pixabay

FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии

До 2021 года не существовало одобренных FDA методов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1 типа или гипоплазминогенемией. В результате возникла острая необходимость удовлетворить эту неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.…

Продолжить чтение FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии

PTC923 при Гиперфенилаланинемии Предоставлен Статус Орфанного Препарата 

В конце мая 2021 года биофармацевтическая компания PTC Therapeutics, Inc. («PTC») сообщила, что ее терапия PTC923 получила статус Орфанного Лекарства как в Соединенных Штатах, так и в Европе. Лечение предназначено…

Продолжить чтение PTC923 при Гиперфенилаланинемии Предоставлен Статус Орфанного Препарата 

Исследователи Обсуждают Учащение Случаев Ювенильного Дерматомиозита у Пациентов с COVID-19

Одним из осложнений COVID-19 является ювенильный дерматомиозит (ЮДМ), заболевание соединительной ткани. В Детском Медицинском Центре в Иране исследователи задокументировали, что с февраля 2020 года по февраль 2021 года наблюдается рост…

Продолжить чтение Исследователи Обсуждают Учащение Случаев Ювенильного Дерматомиозита у Пациентов с COVID-19
Программа Исследований для Разработки Иммунотерапии Саркомы Юинга
source: pixabay.com

Программа Исследований для Разработки Иммунотерапии Саркомы Юинга

В пресс-релизе от конца мая 2021 года биотехнологическая компания CancerVAX, Inc. («CancerVAX»), которая занимается разработкой целевых методов иммунотерапии, сообщила, что она заключила соглашение о спонсируемых исследованиях с Калифорнийским университетом в…

Продолжить чтение Программа Исследований для Разработки Иммунотерапии Саркомы Юинга
Иптакопан для IgAN Соответствует Первичной Конечной Точке Исследования Фазы 2
source: pixabay.com

Иптакопан для IgAN Соответствует Первичной Конечной Точке Исследования Фазы 2

С 5 по 8 июня 2021 года Европейская Почечная Ассоциация - Европейская Ассоциация Диализа и Трансплантологии (ERA-EDTA) провела свой 58-й ежегодный конгресс. Хотя мероприятие проводилось виртуально, встреча все же расширила…

Продолжить чтение Иптакопан для IgAN Соответствует Первичной Конечной Точке Исследования Фазы 2
Исследование Недели: Некоторые Генетические Тесты Не Учитывают Семейную Гиперхолестеринемию
source: pixabay.com

Исследование Недели: Некоторые Генетические Тесты Не Учитывают Семейную Гиперхолестеринемию

Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…

Продолжить чтение Исследование Недели: Некоторые Генетические Тесты Не Учитывают Семейную Гиперхолестеринемию
Положительные Данные по Верхней Границы Итолизумаба при РТПХ
rawpixel / Pixabay

Положительные Данные по Верхней Границы Итолизумаба при РТПХ

Согласно пресс-релизу от 11 июня биотехнологической компании Equillium, Inc. («Equillium»), теперь доступны положительные данные по линии верха из клинических испытаний фазы 1b EQUATE. В рамках клинического испытания исследователи изучают итолизумаб…

Продолжить чтение Положительные Данные по Верхней Границы Итолизумаба при РТПХ
Эта Генная Терапия Использует Тайленол для Лечения Фенилкетонурии и Гемофилии
mcmurryjulie / Pixabay

Эта Генная Терапия Использует Тайленол для Лечения Фенилкетонурии и Гемофилии

Генная терапия становится все более популярным методом лечения генетических заболеваний, особенно редких. Теперь медицинские работники пробуют новую стратегию генной терапии: добавляют парацетамол, также известный под торговой маркой Tylenol. Согласно статье,…

Продолжить чтение Эта Генная Терапия Использует Тайленол для Лечения Фенилкетонурии и Гемофилии
Антифосфолипидный Синдром: Два Инсульта к 25 Годам
source: pixabay.com

Антифосфолипидный Синдром: Два Инсульта к 25 Годам

Согласно истории от Bognor Regis Observer, 25-летний Кирен Роджерс впервые перенес инсульт в августе прошлого года. Это было незначительное событие, но ему все же нужно было немного отдохнуть. К ноябрю…

Продолжить чтение Антифосфолипидный Синдром: Два Инсульта к 25 Годам
TRIKAFTA Одобрен для Детских Пациентов с Мутированным F508del Муковисцидозом
Myriams-Fotos / Pixabay

TRIKAFTA Одобрен для Детских Пациентов с Мутированным F508del Муковисцидозом

В пресс-релизе от 9 июня 2021 года биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals, Inc. («Vertex») сообщила, что ее терапия TRIKAFTA (элексакафтор / тексакафтор / ивакафтор и ивакафтор) одобрена для расширенного использования. Теперь…

Продолжить чтение TRIKAFTA Одобрен для Детских Пациентов с Мутированным F508del Муковисцидозом
FDA Одобрило Новое Лекарство от Болезни Альцгеймера, Но Не Без Разногласий
source: pixabay.com

FDA Одобрило Новое Лекарство от Болезни Альцгеймера, Но Не Без Разногласий

Согласно заявлению Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA), агентство недавно одобрило новую терапию болезни Альцгеймера. Хотя это важный момент для болезни, от которой не…

Продолжить чтение FDA Одобрило Новое Лекарство от Болезни Альцгеймера, Но Не Без Разногласий

Исследование Связывает Ген SORBS2 с Врожденным Пороком Сердца

Однажды в прошлом исследователи изучали пациента с врожденным пороком сердца (ВПС) и выяснили потенциальную причину: мутации гена SORBS2. Однако из-за того, что выборка исследования была настолько маленькой, окончательной связи установить…

Продолжить чтение Исследование Связывает Ген SORBS2 с Врожденным Пороком Сердца
96% Участников Сообщили об Облегчении Тошноты Через Час После Употребления Каннабиса
source: pixabay.com

96% Участников Сообщили об Облегчении Тошноты Через Час После Употребления Каннабиса

В исследовании Университета Нью-Мексико исследователи обнаружили, что большинство пациентов с тошнотой сообщают о немедленном облегчении после употребления каннабиса, в то время как 96% пользователей сообщили об уменьшении тошноты через час…

Продолжить чтение 96% Участников Сообщили об Облегчении Тошноты Через Час После Употребления Каннабиса
Редкий Класс: Семейная Частичная Липодистрофия
source: shutterstock

Редкий Класс: Семейная Частичная Липодистрофия

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Семейная Частичная Липодистрофия
Связь Между Воспалением Кишечника и Болезнью Паркинсона
Source: https://pixabay.com/en/anatomical-anatomy-body-gut-health-2261006/

Связь Между Воспалением Кишечника и Болезнью Паркинсона

Мы знаем, что кишечник играет большую роль в нашем организме. Хотя некоторые из его ролей очевидны, другие все еще открываются. Фактически, микробиом кишечника и бактерии в нем недавно были связаны…

Продолжить чтение Связь Между Воспалением Кишечника и Болезнью Паркинсона
Настал Пик Сезона Клещей: Остерегайтесь Болезни Лайма и Других
source: pixabay.com

Настал Пик Сезона Клещей: Остерегайтесь Болезни Лайма и Других

Согласно данным с сайта eminetra.com, май был месяцем осведомленности о болезни Лайма, что является подходящим временем для него, так как май часто является одним из пиковых месяцев активности клещей в…

Продолжить чтение Настал Пик Сезона Клещей: Остерегайтесь Болезни Лайма и Других

Лептиновая Терапия как Лечение Жировой Болезни Печени, НАСГ

Недавнее исследование, проведенное доктором Элиф Орал, показало, что лептиновая терапия может быть эффективным методом лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), который является одной из форм жировой болезни печени. Доктор Орал изучает роль…

Продолжить чтение Лептиновая Терапия как Лечение Жировой Болезни Печени, НАСГ
Таблетки DCCR для GSD1A Получили Статус Орфанных Препаратов
https://unsplash.com/photos/8ztH-7lj8ag

Таблетки DCCR для GSD1A Получили Статус Орфанных Препаратов

В выпуске новостей от 2 июня 2021 года биофармацевтическая компания Soleno Therapeutics, Inc. («Soleno») поделилась захватывающей новостью. Исследуемое лекарство компании, таблетки с расширенным высвобождением DCCR (диазоксид холин), получило обозначение Орфанного…

Продолжить чтение Таблетки DCCR для GSD1A Получили Статус Орфанных Препаратов