Дефицит альфа-1 антитрипсина (A1AD) имеет сходство с астмой, что приводит к тому, что его часто неправильно диагностируют как астму. Этот ошибочный диагноз приводит к недостаточному лечению. Центр Астмы и Дыхательных…
Ежегодная премия Code Talker была вручена на ежегодной конференции Национального Общества Генетиков-Консультантов. Каждый год пациенты представляют эссе, назначая своих генетических консультантов на премию. Из этих трогательных историй о значении генетических…
Человеческий дух может обладать удивительной силой. Робб Фрид самостоятельно проехал тысячи миль с целью повысить уровень информированности о Буллёзном эпидермолизе (БЭ) - редком заболевании, унесшем жизнь Дрейка Е, его 13-месячного…
Как первоначально сообщалось в EurekAlert, в создании эффективных лекарств от редких заболеваний есть свои трудности. Да, потому что это дорого, в испытаниях участвует небольшая группа людей, и исследования там ограничены.…
В 2019 году в Мадриде, Испания состоялся Конгресс Европейской Академии Дерматологии и Венерологии . Во время этой конференции был проведен симпозиум по обсуждению ингибирования IL-23 при псориазе. Вот некоторые из…
.jpg)
Мир Тайя Экшенбаума: футбол в старших классах и работа на ранчо и ферме его семьи внезапно изменился после первого года обучения, когда у него обнаружили лейкемию. Тай, который живет в…
Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…
Один из наших партнеров, MDS Foundation, Inc, спонсирует еще один бесплатный форум для пациентов с МДС и их семейных опекунов. Это мероприятие будет проходить в Хьюстоне, штат Техас Когда: Суббота,…
Европрейское Агенство по Лекарственным Средствам (ЕМА) недавно объявило, что Даникопан (Danicopan) был принят в программу PRIority MEdicines (PRIME). Даникопан разрабатывается для пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. Обозначение PRIME…
Джон Льюис, давний конгрессмен Соединенных Штатов и лидер по гражданским правам, который принимал участие в организации исторического марша в марте 1963 года в Вашингтоне, объявил, что проходит курс лечения от…
.jpg)
Tahnee Hamilton was recently interviewed by KSL-TV about her young child, Avery, who was diagnosed less than a year ago with T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. Тани Хэмилтон недавно дала интервью…
Если вы не можете работать по состоянию здоровья, вы можете получить пособие по инвалидности от Администрации Социального Обеспечения США (SSA). SSA осуществляет надзор за двумя различными программами по инвалидности: Социальное…
Канадская газета «The Calgary Herald» опубликовала историю о редком заболевании Армандо Переса, которому два с половиной года, «Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз» (ПСВХ), из-за которого у него появился необычайный зуд. Так…
Как первоначально сообщалось на веб-сайте Medscape; многие пациенты с редкими заболеваниями знают, что у них нет лекарств или методов лечения. 95% пациентов с редкими заболеваниями не имеют фармацевтических препаратов. Причины…
Как первоначально сообщалось на веб-сайте Cambridge Independent; лечение редких заболеваний обладает огромным потенциалом. Частично, потому что их не много. Это не из-за недостатка способностей, а из-за отсутствия денег, исследований, количества…
Как первоначально сообщалось на сайте «Новости о Легочной Гипертонии», сон является естественным средством для очищения организма. Ночами наш мозг включает наши воспоминания, удаляет метаболические отходы и исцеляет себя и тело.…
.jpg)
На этой неделе компания Pfizer опубликовала заявление в Media Relations о том, что их препарат VYNDAQEL® для лечения Транстиретин-Амилоидной Кардиомиопатии (ATTR-CM) получил положительное заключение Европейского Медицинского Агентства (EMA) Комитета по…
В мире редких болезней прогресс часто ощущается медленно и мучительно. Во многих случаях это печальная реальность. Тем не менее, многое может измениться за год, и некоторые заболевания достигли значительного прогресса.…
Как первоначально сообщалось в Hindu Times; в целом, получить медицинскую помощь при редком заболевании достаточно сложно. 95% пациентов с редкими заболеваниями не имеют доступных вариантов терапии. Это 380 миллионов пациентов…
Биофармацевтическая компания Mustang Bio сотрудничает с Детской Исследовательской больницей Св. Иуды в разработке MB-107, генной терапии лентивирусных препаратов для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита с Х-хромосомой. Компания Mustang Bio разработала препарат…
Препарат, созданный компанией Agios Pharmaceuticals, TIBSOVO, недавно получил от FDA обозначение «Передовая терапия» для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома (МДС) с мутацией IDH1 у взрослых. Это обозначение означает, что…
В октябре в Барселоне, Испания, прошла 27-я Объединенная Европейская Гастроэнтерологическая Неделя, на которой некоторые из ведущих экспертов в области гастроэнтерологии рассказали о своей сфере деятельности. Одной из основных тем была…
Компания Oncternal Therapeutics работает над TK216, лекарством, которое является первым в своем классе для лечения саркомы Юинга. Они недавно открыли регистрацию на вторую часть первого этапа своего клинического испытания после…
Даниэль Брэдшоу из агенства In The Cloud Copy Научные группы из Центров по Контролю Заболеваний (CDC), Национального Института Наук о Здоровье Окружающей Среды (NIEHS) и других исследовательских центров обнаружили, как…
Согласно статьи от globenewswire.com, компания по производству генетических лекарств Homology Medicines, Inc. недавно опубликовала многообещающие ранние данные первого из двух этапов клинического испытания. В этом клиническом испытании проверяется экспериментальная генная…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
