Компания Объявляет о Планах Подачи Заявки на Условный Маркетинг Препарата для Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна в ЕС

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

Продолжить чтение

Потенциально Другие, «Медицинские фекалии» Эффективны при Лечении C. Difficile Бактерий

Согласно отчету от ArsTechnica, ученые считают, что у некоторых людей могут быть целебный фекалии. То, что может показаться неудачной детской шуткой, на самом деле является результатом многочисленных исследований пациентов с…

Продолжить чтение

Новые, Пересмотренные Рекомендации FDA по Редким Заболеваниям: Общие Проблемы в Разработке Лекарств

В обнадеживающей статье, недавно опубликованной в Sickle Cell Anemia News было сказано, что по настоянию фармацевтических компаний и групп защиты интересов пациентов FDA выпустило обновленный проект «Руководства для промышленности» Большая…

Продолжить чтение

Недавно начался первый этап новых клинических испытаний для мастоцитоза, MDS и AML !

Компания GT Biopharma только что объявила о разрешении начать первый этап их клинического испытания для Мастоцитоза, Миелодиспластического Синдрома (MDS)и Острого Миелоидного Лейкоза (AML). И хотя ранее это исследование получило одобрение…

Продолжить чтение
Обычная, Бессимптомная Форма Герпеса Может Быть Связана с Муковисцидозом
source: pixabay.com

Обычная, Бессимптомная Форма Герпеса Может Быть Связана с Муковисцидозом

Согласно публикации от EurekAlert, недавнее исследование предполагает, что распространенная, обычно бессимптомная форма вируса герпеса, называемая цитомегаловирусом, может вызывать более быстрое прогрессирование заболевания у пациентов с муковисцидозом (МВ). Было обнаружено, что…

Продолжить чтение

Первый из Двух Этапов Испытаний Препарата для Лечения Гемофилии А Показывает Многообещающие Результаты

Согласно публикации компании Sangamo Therapeutics, опубликованной в PR Newswire, экспериментальный препарат SB-525 оказался хорошо переносимым и в целом безопасным на первом из двух этапов клинического испытания, в котором участвовали восемь…

Продолжить чтение
Новый Метод Лечения Х-связанной Хронической Гранулематозной Болезни
source: pixabay.com

Новый Метод Лечения Х-связанной Хронической Гранулематозной Болезни

Компания Orchard Therapeutics изучает генную терапию OTL-102 для лечения Х-связанной хронической гранулематозной болезни (X-CGD). Это лечение недавно получило обозначение «Орфанного Препарата» от FDA, которое предоставит компании  такие преимущества, как эксклюзивность…

Продолжить чтение
Второй Этап Испытания Лечения Бронхоэктаза Дает Благоприятные Результаты
source: pixabay.com

Второй Этап Испытания Лечения Бронхоэктаза Дает Благоприятные Результаты

Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Insmed Inc. недавно объявила о благоприятных результатах второго этапа своего клинического испытания. В клинических испытаниях проверяется исследуемый препарат-кандидат INS1007, разработанный компанией для лечения бронхоэктазов,…

Продолжить чтение
На Предстоящей Конференции Компания Inventiva Представит Результаты Исследования Синдрома Марото-Лами 
source: pixabay.com

На Предстоящей Конференции Компания Inventiva Представит Результаты Исследования Синдрома Марото-Лами 

Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Inventiva планирует представить результаты второго этапа недавнего клинического испытания на предстоящем 16-м ежегодной конференции WorldSymposium ™, который состоится с 10 по 13 февраля 2020…

Продолжить чтение
Может ли Этот Исследуемый Препарат Стать Новейшим Достижением при Холангиокарциноме?
source: pixabay.com

Может ли Этот Исследуемый Препарат Стать Новейшим Достижением при Холангиокарциноме?

Согласно статьи от curetoday.com, д-р Тара Сири является исследователем на третьем этапе исследования под названием PROOF, и у нее есть только одна цель: найти лучшее лечение для холангиокарциномы, редкого вида…

Продолжить чтение

Генная Терапия: Новый Рубеж для Раковых Заболеваний

Генная терапия - это лечение болезней путем передачи генетического материала в клетки. Согласно недавней статье в Labiotech, опубликованной в ЕС, генная терапия стала одной из самых горячих областей биотехнологии. В…

Продолжить чтение
Расширение Производственных Мощностей AAV имеет Важное Значение для Нашей Способности Вылечить Больше Пациентов, Живущих с Редкими Заболеваниями
source: pixabay.com

Расширение Производственных Мощностей AAV имеет Важное Значение для Нашей Способности Вылечить Больше Пациентов, Живущих с Редкими Заболеваниями

Национальный Центр Развития Трансляционных Наук (NCATS) Национального Института Здравоохранения (NIH) и Центр Оценки и Исследования Биологических Продуктов (CBER) Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно провели семинар по…

Продолжить чтение
Пациенты с Редкими Заболеваниями Продолжают Сталкиваться с Проблемами на Пути Лечения во Всем Мире
source: pixabay.com

Пациенты с Редкими Заболеваниями Продолжают Сталкиваться с Проблемами на Пути Лечения во Всем Мире

Согласно статьи от mmm-online.com, недавняя инфографика подчеркивает проблемы, с которыми пациенты с редкими заболеваниями все еще сталкиваются во всем мире, когда речь идет о получении лечения, в котором они так…

Продолжить чтение
Экспериментальная ДНК-Терапия при Рецидивирующем Респираторном Папилломатозе (РРП) Показывает Многообещающие Результаты
source: pixabay.com

Экспериментальная ДНК-Терапия при Рецидивирующем Респираторном Папилломатозе (РРП) Показывает Многообещающие Результаты

Как первоначально сообщалось в BioPortfolio, новая ДНК-терапия для пациентов с ВПЧ 6, которые испытывают рецидивирующий респираторный папилломатоз (РРП), завершила свое первое клиническое испытание с многообещающими результатами. На данный момент редкое…

Продолжить чтение
Прогерия: Кэм и Кэм Встречаются Лицом к Лицу
source: pixabay.com

Прогерия: Кэм и Кэм Встречаются Лицом к Лицу

Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy 13-летний Кэм Ховард, молодой житель Питтсбурга, недавно дал интервью Кристин Соренсен из KDKA News’ из Питтсбурга, в котором рассказал ей о том, как…

Продолжить чтение

Документальный Фильм Исследует Противоречия Болезни Моргеллонов

Достоверность болезни Моргеллонов, которая была связана с болезнью Лайма, широко обсуждалась годами. Те, кого это касается, клянутся, что это правда, что некие волокна растут у них на коже. Большой процент…

Продолжить чтение
Сенат США Рассматривает Законодательство в Отношении Секвенирование Всего Генома При Редких Детских Заболеваниях
source: pixabay.com

Сенат США Рассматривает Законодательство в Отношении Секвенирование Всего Генома При Редких Детских Заболеваниях

Джоди Редмонд из In The Cloud Copy Четыре сенатора США ввели новый закон, который, в случае его принятия, поможет детям, живущим с редкими заболеваниями, проходить тестирование с секвенированием всего генома…

Продолжить чтение

Исследование Туберозного Склероза Дает Представление о Причине Аутизма

Как первоначально сообщили в MSU Today; в новых экспериментах на мышах исследователи изучали, как ген TS связан с аутизмом. Туберозный склероз является редким заболеванием, известным своими характерными опухолями и отклонениями…

Продолжить чтение
Исследование: Препарат Одипарцил Показывает Положительные Результаты в Лечении Мукополисахаридоза Тип VI (МПС VI)
<a href="https://pixabay.com/users/jarmoluk/">jarmoluk</a> / Pixabay

Исследование: Препарат Одипарцил Показывает Положительные Результаты в Лечении Мукополисахаридоза Тип VI (МПС VI)

Компания Inventiva недавно завершила II этап своего клинического испытания одипарцила (odiparcil), лекарственного средства, предназначенного для лечения мукополисахаридоза тип VI (МПС VI). Компания очень взволнована положительными результатами своего исследования, так как…

Продолжить чтение

Повышение Уровня Осведомленности о Детской Переменной Гемиплегии

Январь был обозначен как время для повышения уровня осведомленности детской переменной гемиплегии! Переменная гемиплегия у детей встречается крайне редко: примерно 1 на 1 000 000 зарегистрированных случаев; поэтому важно привлечь…

Продолжить чтение
Скоро Появится Новая Клеточная Терапия CAR-T для Мантийноклеточной Лимфомы
source: pixabay.com

Скоро Появится Новая Клеточная Терапия CAR-T для Мантийноклеточной Лимфомы

Согласно истории из Targeted Oncology, результаты недавнего клинического испытания дали разработчикам лекарств компаниям Kite и Gilead уверенность в том, что они могут получить одобрение регулирующих органов Европейского Агентства по Лекарственным…

Продолжить чтение
Ганаксолон Исследуется для Лечения Туберозного Склероза и Дефицита CDKL5
source: pixabay.com

Ганаксолон Исследуется для Лечения Туберозного Склероза и Дефицита CDKL5

Marinus Pharmaceuticals - фармацевтическая компания, которая занимается созданием методов лечения эпилепсии и других психоневрологических расстройств. Они находятся в процессе проведения клинических испытаний для оценки безопасности и эффективности ганаксалона, и в…

Продолжить чтение
Взаимосвязь Между Астмой и Дефицитом Антитрипсина Альфа-1
Source: Pixabay.com

Взаимосвязь Между Астмой и Дефицитом Антитрипсина Альфа-1

Дефицит альфа-1 антитрипсина (A1AD) имеет сходство с астмой, что приводит к тому, что его часто неправильно диагностируют как астму. Этот ошибочный диагноз приводит к недостаточному лечению. Центр Астмы и Дыхательных…

Продолжить чтение

Премия Code Talker Awards 2019 Национального Общества Генетиков-Консультантов (NSGC)

Ежегодная премия Code Talker была вручена на ежегодной конференции Национального Общества Генетиков-Консультантов. Каждый год пациенты представляют эссе, назначая своих генетических консультантов на премию. Из этих трогательных историй о значении генетических…

Продолжить чтение

После Потери Своего Ребенка Он Рассказал Об Этом С Помощью Велосипеда 

Человеческий дух может обладать удивительной силой. Робб Фрид самостоятельно проехал тысячи миль с целью повысить уровень информированности о Буллёзном эпидермолизе  (БЭ) - редком заболевании, унесшем жизнь Дрейка Е, его 13-месячного…

Продолжить чтение
Закрыть меню