Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила в пресс-релизе промежуточные результаты Фазы 1 испытания FTX-6058. Этот селективный низкомолекулярный ингибитор EED находится в разработке для лечения гемоглобинопатий, таких как серповидно-клеточная анемия (SCD) и…
Согласно пресс-релизу Street Insider, биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics, Inc. недавно объявила о положительных промежуточных результатах своего продолжающегося клинического испытания фазы I, которое состоит из когорт однократных и многократных возрастающих доз.…
Согласно сообщению Pharma Times, комбинированное лечение, состоящее из ниволумаба (продается как Opdivo) и ипилимумаба (продается как Yervoy), теперь будет доступно британским пациентам, живущим со злокачественной мезотелиомой плевры, после одобрения Агентством…
В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания Retrotope сообщила, что участие в клинических испытаниях Фазы 2 завершено. В ходе исследования ученые будут оценивать RT001, первое в своем классе пероральное средство для…
В Соединенных Штатах Закон об Орфанных Лекарствах был разработан для ускорения разработки и пересмотра лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения редких или опасных для жизни заболеваний. Для целей Закона редкое…
В Европейском Союзе (ЕС) статус Орфанного Лекарства выдается Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA). Статус присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения, профилактики или диагностики пациентов с редкими, хронически…
В конце июня 2021 года фармацевтическая компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. («Harmony») сообщила о начале клинического испытания фазы 2 в своем пресс-релизе. В ходе исследования ученые будут оценивать безопасность, эффективность…
Генетическое редактирование может направлять и лечить множество генетических заболеваний. Недавно исследователи изучили редактирование генов как потенциальный терапевтический вариант для пациентов с фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофией (FSHD). По данным Medical XPress, исследователи…
Медицинские исследования играют решающую роль в разработке новых и более эффективных вариантов лечения пациентов с редкими заболеваниями. 10 июня 2021 года компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») поделилась положительными данными фазы…
Ближе к концу июня 2021 года фармацевтическая компания Crinetics Pharmaceuticals, Inc. («Crinetics») сообщила в пресс-релизе, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 3 PATHFNDR-1. В рамках исследования…
Согласно относительно недавнему выпуску новостей биофармацевтической компании Dicerna Pharmaceuticals, Inc. («Dicerna»), теперь доступны промежуточные данные фазы 1 клинического испытания белкесирана (belcesiran) у пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина…
До этого года с 2003 года в Соединенных Штатах не было зарегистрировано случаев обезьяньей оспы. Все изменилось, когда человек из Техаса привез с собой эту редкую болезнь из поездки в…
Согласно сообщению Market Watch, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. недавно объявила о присвоении ей статуса Орфанного Лекарства Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США и Европейским…
Ранее биофармацевтическая компания XyloCor Therapeutics («XyloCor») выполнила первую часть (увеличение дозы) клинического испытания Фазы 1/2 EXACT, оценивая исследуемое лечение XC001 (энкоберминоген rezmadenovec) для пациентов с рефрактерной стенокардией. Согласно пресс-релизу, Независимый…
Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый FDA лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае FDA определяет «редкий» как поражающий 200 000 или…
Только в Соединенных Штатах около 300000 человек страдают хронической идиопатической крапивницей (CIU) от умеренной до тяжелой или хронической крапивницей, которая либо рецидивирует, либо длится более 6 недель и не поддается…
Алексис Лавлесс - 14-летняя девушка из Луисвилля, штат Кентукки, у которой недавно был диагностирован синдром удлиненного интервала QT. Теперь она изо всех сил старается повысить осведомленность, рассказывая собственную историю внезапной…
На сегодняшний день мир борется с пандемией COVID-19 уже более 1,5 лет. Во всем мире новый коронавирус является причиной 197 миллионов случаев заболевания и примерно 4,7 миллиона смертей. Хотя вид…
Людям, которые сделали прививку может казаться, что пандемия COVID-19 наконец-то закончилась, но конвергенция варианта Дельта, рост длительных случаев заболевания COVID, увеличение числа серьезных случаев и давление с целью ослабления мер…
Недавно FDA одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для '1104, первого в своем классе пептида для лечения эозинофильного эзофагита (EoE). Теперь компания Revolo Biotherapeutics приступит к исследованию '1104 в…
FoundationOne CDx - это комплексный тест геномного профилирования, основанный на тканях. Он используется для выявления лиц с диагнозом ALK + немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ), которым будет назначено лечение бригатинибом (brigatinib).…
Иногда для оперирования взрослых необходимы разные хирургические методы, что не подходит детям. Например, хирургическая реваскуляризация используется для лечения детских пациентов с болезнью Моямоя, хотя она также может вызывать отрицательные и…
FDA недавно присвоило статус Орфанного Лекарства TST1001, моноклональному антителу Transcenta Holding Limited против рака желудка / гастроэзофагеального соединения (GC / GEJ). Предыдущие исследования продемонстрировали противоопухолевую активность TST1001, и мы надеемся,…
В прошлом ибрутиниб использовался для лечения пациентов с различными заболеваниями, включая хронический лимфолейкоз (CLL), лимфому из клеток мантии (MCL) и хроническую болезнь «трансплантат против хозяина» (cGVHD). Согласно News Medical, новое…
В середине июля 2021 года биотехнологическая компания Alterity Therapeutics («Alterity») поделилась публикацией новых данных относительно ATH434 для пациентов со множественной системной атрофией (МСА). Данные получены из доклинического исследования, посвященного оценке…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
