Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…
Согласно статьи от Charcot-Marie-Tooth News, в новом исследовании освещаются достижения, достигнутые за последнее десятилетие в лечении редких заболеваний, поражающих детей. Тем не менее, подавляющее большинство редких заболеваний не получают лечения,…
Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…
Джанет Вудкок, директор Центра Оценки и Исследования Лекарств FDA (CDER), недавно дала интервью, опубликованное FDA Voices об утверждении агентством в 2019 году широкого спектра лекарств. В 2019 году было одобрено…
Согласно статьи от theage.com.au, замечательный поворот судьбы соединил двух женщин, которые иначе никогда бы не узнали друг друга - и спас обе их жизни в дальнейшем. Конни Северино, в возрасте…
Начало Анна Паризер проработала 16 лет в FDA. В течение некоторого времени она была руководителем группы Центра Оценки и Исследования Лекарственных Средств, где она отвечала за рассмотрение заявок на редкие…
В основе лечения редких заболеваний лежит исследование. В настоящее время 95% всех редких заболеваний до сих пор не имеют одобренных методов лечения. Хотя в последние годы фармацевтические компании уделяют все…
.jpg)
В недавней статье в CBC News описывается горе и борьба Канадской пары, обращающейся к Канадскому правительству с просьбой профинансировать лекарства для своего младшего сына. Оба их ребенка, Андре 8 лет…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
