Новое клиническое испытание атаксии Фридрейха (ФА) начинается. Это исследование будет изучать, будет ли добавление витамина D в его активной форме, также известной как кальцитриол, способствовать выработке фратаксина. Поскольку основной причиной…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному…
FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии - LX2006.…
Недавнее объявление в Biospace компаниями Capsida Biotherapeutics и CRISPR Therapeutics об их новом партнерстве дает новые надежды для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и атаксией Фридрейха. Компании считают, что…
Иногда медицинские исследования идут не так, как того хотят компании. Как сообщает MedCity News, именно с этим столкнулась биотехнологическая компания Larimar Therapeutics («Larimar») во время исследования своей экспериментальной терапии CTI-1601.…
Недавние результаты турецкого исследования продемонстрировали необходимость дальнейших исследований IFN-гамма как средства лечения атаксии Фридрейха (FA). Это исследование показало, что терапия привела к значительным улучшениям в стойке и навыках ходьбы, что…
GeneDx, компания OPKO Health, недавно запустила несколько генетических тестов. В эту группу тестов входит анализ повторного расширения для атаксии Фридрейха, спиноцеребеллярной атаксии (СЦА) и других форм наследственной атаксии. В дополнение…
В пресс-релизе от конца января 2021 года биофармацевтическая компания Seelos Therapeutics, Inc. («Seelos») объявила о выдаче австралийского патента на трегалозу (SLS-005). Патент (№ 2019204513) посвящен использованию трегалозы для лечения различных…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
