Parado frente a una multitud de gente hablando sobre su HFHo puede ser intimidante. Imagina que esa multitud fuese un panel de doctores y científicos que son parte de la US Food and Drug Administration (FDA)

Para Colleen McCready, eso se convirtió en realidad un día en Junio. Una madre apasionada, se paró frente a la EMDAC (por sus siglas en ingles), el comité asesor de drogas metabólicas y endocrinológicas y hablo sobre su experiencia con la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo)

McCready detalla cuando finalmente recibió alivio a través de una medicina emergente después de que sus niveles de LDL se dispararon arriba de los 300s! Source: The FH Foundation.

Como muchas otras en la comunidad de personas que sufren de la hipercolesterolemia familiar (HF), cuando un chequeo físico rutinario revelo que sus niveles de colesterol LDL estaban en los 300s, McCready intento cuanta terapia le recomendara su doctor. Sin embargo, sin importar la combinación de terapias que intentara, su cuerpo no podía tolerarlas.

Desafortunadamente, McCready no estaba sola. Otros miembros de la comunidad estaban presentes para compartir experiencias similares y aquellas personas que no pudieron atender mandaron cartas y correos electrónicos para asegurarse de que sus voces fueran escuchadas. El mensaje era claro, “La comunidad del HF necesitaba más opciones de tratamientos”. Como le comento McCready al comité, “estos nuevos tratamientos representan esperanza para mí y muchísimas otras personas. Yo no tengo muchas opciones.”

Los nuevos tratamientos que suenan como que si pertenecieran en la película de Star Wars, inhibidores PCSK9, están siendo examinados por el comité para convertirse en parte de una clase nueva de tratamientos para la hipercolesterolemia:

• • Los inhibidores de PCSK9 trabajan con estatinas tradicionales
  • Los datos de eficacia muestra que, posiblemente, puede disminuir los niveles de colesterol LDL en un 60% (más que cualquier otro medicamento en el mercado), con una reducción media del 47%
  • Hasta el momento, los datos de seguridad en estudios a corto plazo también ha sido positivo
  • Los estudios a largo plazo para la eficacia y la seguridad están actualmente en curso

A pesar de que la FDA por lo general prefiere los datos de estudios a largo plazo, la comunidad FH necesita más opciones… ¡ellos los necesitan ahora!

EDMAC hizo eco de ese sentimiento, recomendando la aprobación de los inhibidores de PSCK9. Para una comunidad en dicha necesidad, los beneficios de estos tratamientos eran mayores que los riesgos. Ahora, mientras que la FDA no tiene que seguir las recomendaciones de sus comités asesores, frecuentemente lo hace. Esto marca un gran paso adelante en el tratamiento de HFHo! Se espera que la FDA tome su decisión sobre estos fármacos en julio y agosto del 2015.

Sólo sirve para mostrar lo que una comunidad puede hacer cuando se unen. Como Deborah McCall, un miembro de EDMAC, dijo Colleen McCready, “Usted realmente hizo una diferencia por haber venido hoy.”

Read the full length article from the NIH to learn more about this breakthrough treatment looking to alleviate the FH community.