Los trastornos del ciclo de la urea (UCD) son condiciones genéticas raras causadas por una deficiencia de enzimas. El ciclo de la urea es responsable de eliminar los niveles excesivos de amoníaco del cuerpo. Las personas con UCD tratan con niveles elevados de amoníaco. La condición puede resultar en daño cerebral, coma, e incluso la muerte. Afecta a personas de todas las edades, pero hasta ahora, Raviciti (glicerol fenilbutirato), uno de los tratamientos para la enfermedad no fue aprobado para personas menores de dos meses de edad.

Pero Horizon Pharma acaba de anunciar que Ravicti ahora está aprobada por la FDA para todas las personas, independientemente de su edad.

Ravicti

Ravicti es un líquido oral que se usa en combinación con la restricción de proteínas para ayudar a los pacientes con UCD a mantener los niveles de amoníaco. En un ensayo clínico del fármaco para recién nacidos, Ravicti mostró seguridad y eficacia. Los pacientes en el estudio pudieron mantener niveles más estables de amoníaco durante el ensayo que antes de comenzar con Ravicti. Este ensayo incluyó pacientes que no habían recibido tratamiento y los que habían probado otros medicamentos antes de Ravicti.

Dado que Ravicti es un medicamento oral, es naturalmente más fácil de administrar a los recién nacidos, lo que significa que puede ser excepcionalmente beneficioso para esa población de pacientes.

Viendo hacia adelante

Esta nueva aprobación le dará a más pacientes más opciones cuando se trata de tratamiento de esta rara condición. La población de recién nacidos ya es especialmente vulnerable y este tratamiento tiene el potencial de mejorar los resultados para los bebés con UCD.

La comunidad científica también está trabajando para mejorar el diagnóstico temprano a través de las pruebas neonatales. La esperanza es que a través del diagnóstico temprano y la creación y aprobación de más opciones de tratamiento como Ravicti, podamos mejorar las vidas de las personas que viven con Trastornos del Ciclo de la Urea.

Puede leer más sobre esta nueva aprobación y el trabajo de Horizon Pharma aquí.

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