La Miastenia Grave (MG) es un trastorno autoinmune progresivo que provoca el debilitamiento de los músculos. La mayoría de las personas con la condición pueden controlar sus síntomas con tratamiento y tienen una esperanza de vida normal. Sin embargo, las formas raras de la enfermedad, como la MG positiva al anticuerpo MuSK, son más graves y tienen menos opciones de tratamiento efectivas.
El 15% de las personas con MG tiene la forma seronegativa (SN) de la condición. 40-50% de los individuos con SNMG tienen el anticuerpo anti-MuSK. La proteína MuSK es necesaria para mantener la unión neuromuscular adecuada. Esta forma de MG es más frecuente en las mujeres. Se caracteriza por una alta participación de los músculos bulbar y craneal y la alta frecuencia de crisis respiratorias que experimentan estos pacientes. Las personas se tratan con inmunosupresores o inhibidores de la anticolinesterasa, sin embargo, muchas personas con MuSK-MG son resistentes al tratamiento.
Catalyst Pharmaceuticals acaba de anunciar resultados positivos de su ensayo de Fase IIb que investiga Firdapse (fosfato de amifampridina) como tratamiento para esta forma única de la condición.
El Ensayo
Firdapse es un bloqueador del canal de potasio que se administra por vía oral en tabletas de 10mg. El fármaco actúa para despolarizar la membrana presináptica. Luego se ralentiza o inhibe la repolarización. Esto permite que el cuerpo abra canales de Ca2 + y libere una mayor cantidad de Acetilcolina, que en última instancia puede mejorar la transmisión neuromuscular. Como resultado, el paciente debe experimentar una mejora en la función muscular en general. Este medicamento ya ha sido aprobado tanto en la Unión Europea como en los Estados Unidos para el tratamiento del Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton.
El ensayo de Catalyst fue aleatorio y doble ciego. Mostró la seguridad y la eficacia de Firdapse para el tratamiento de pacientes con MuSK-MG. Los resultados de este ensayo se anunciaron poco después de su finalización, pero los datos completos del estudio ahora están disponibles en línea. Puedes leer el informe completo publicado en SAGE Open Medicine, aquí.
Viendo hacia adelante
Catalyst ahora está trabajando en un ensayo de Fase 3 para el medicamento en varios sitios de ensayos.
«Si nuestro ensayo de Fase 3 es exitoso, esperamos que Catalyst pueda ofrecer a los médicos y pacientes alternativas en el tratamiento de MuSK-MG».
Puede leer más sobre este ensayo y el trabajo de Catalyst para pacientes con MuSK-MG aquí.
