La enfermedad rara no es tan rara como parece. El diez por ciento de los Estadounidenses tiene una enfermedad rara, y hay casi 7,000 enfermedades raras conocidas. Una enfermedad rara, también conocida como enfermedad huérfana, se define como una enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. En los últimos años, la industria biofarmacéutica ha logrado grandes avances en la investigación y el tratamiento de enfermedades raras. La FDA ha aprobado más de 770 medicamentos para tratar enfermedades raras desde que se aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. En los últimos años, se han desarrollado nuevos tratamientos para tratar enfermedades raras como la fibrosis quística, los cánceres de sangre, la enfermedad de Gaucher, el angioedema hereditario y la hipofosfatasia. , deficiencia de lipasa ácida lisosomal y neuroblastoma. Con la investigación en curso y las nuevas tecnologías, los 30 millones de Estadounidenses que padecen enfermedades raras tienen más esperanzas para el futuro que nunca antes.
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