Mustang Bio, una compañía biofarmacéutica, ha estado trabajando con el St. Jude Children’s Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia génica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X. Mustang Bio desarrolló el medicamento y ha establecido una asociación con St. Jude para llevar a cabo su ensayo clínico. Los pacientes en el hospital de niños participaron en las fases uno y dos, con el primero incluyendo recién nacidos recién diagnosticados y el segundo con niños mayores de dos años. Después de que MB-107 recibió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA en Agosto, Mustang Bio espera desarrollar el tratamiento para uso comercial.
Acerca de la Inmunodeficiencia Combinada Severa Ligada al Cromosoma X (SCID)
La inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X (SCID) es un trastorno del sistema inmunitario en el que el cuerpo es propenso a infecciones persistentes y recurrentes. Las personas con SCID no tienen las células inmunes necesarias para combatir estas infecciones. Se desconoce la incidencia exacta de este trastorno, pero se estima que afecta a uno de cada 50,000 a 100,000 recién nacidos. Debido a que es una afección ligada al cromosoma X, casi todas las personas con este trastorno son hombres.
La SCID es causada por una mutación en el gen IL2RG, que proporciona instrucciones para una proteína necesaria para la función del sistema inmune. Las células del sistema inmunitario llamadas linfocitos requieren esta proteína, y sin ella no pueden producir anticuerpos (que son necesarios para combatir las infecciones) o regular todo el sistema.
Los síntomas de SCID son las infecciones que se producen debido a la falta de fuerza en el sistema inmunitario. Las infecciones comunes incluyen diarrea crónica, infecciones del oído, erupciones cutáneas, infecciones fúngicas como aftas, fiebres e infecciones respiratorias. Aquellos con SCID también se desarrollan más lentamente que otros niños.
El diagnóstico llega dentro del primer año de vida de un niño. Los médicos tienden a notar síntomas persistentes, que incluyen ocho o más infecciones del oído, dos o más casos de neumonía, infecciones que no se resuelven después del tratamiento con antibióticos, falta de crecimiento, aftas persistentes e infecciones profundas. Una historia familiar de SCID también apunta a un diagnóstico. La prueba de los niveles de linfocitos también es una forma común de diagnóstico.
El tratamiento incluye tratamientos huérfanos que han sido aprobados por la FDA y trasplantes de médula ósea. La pegademasa bovina es una terapia de reemplazo enzimático utilizada para tratar la SCID, y Elapegademase-lvlr fue aprobada por la FDA en Octubre del 2018. En términos de trasplantes de médula ósea, también conocidos como trasplantes de células madre, los donantes suelen ser hermanos que no tienen SCID. . Estos trasplantes no siempre son exitosos, y puede ser difícil encontrar un donante que sea compatible genéticamente.
Sobre MB-107
MB-107 es una terapia génica desarrollada por Mustang Bio. Recientemente se evaluó en un ensayo clínico en el Hospital de Investigación Infantil St. Jude, con la Fase I en bebés recién diagnosticados y la Fase II en niños mayores de dos años que ya recibieron trasplantes de células madre. Los datos de este estudio fueron publicados en The New England Journal of Medicine.
Lo más destacado de los datos muestra que ninguno de los grupos de participantes se enfrentó a efectos adversos graves, y todos los participantes tuvieron recuperación hematopoyética en las siguientes tres a cuatro semanas. Nueve de los once niños tenían números normales de células T y células NK en los siguientes tres o cuatro meses. Cinco pacientes ahora están fuera de la terapia de inmunoglobulina intravenosa.
Los investigadores que trabajan en MB-107 están muy contentos con los resultados de este ensayo, y refuerza sus creencias de que esta terapia génica es una alternativa a los tratamientos actuales de SCID. Esperan que esta terapia no solo continúe desarrollándose, sino que continúe mejorando la vida de las personas con SCID.
Haga clic aquí para ver el artículo original.
