La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara es un estado otorgado por la FDA a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 estadounidenses)…
Existen múltiples mutaciones genéticas asociadas con la inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en Inglés), un trastorno genético poco común que inhibe gravemente, o detiene, la función inmunitaria. Pero…
Inmunodeficiencia Combinada Grave La inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en Inglés) es un grupo de enfermedades causadas por mutaciones que afectan el funcionamiento del sistema inmunológico para combatir…
Si bien la terapia génica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos genéticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, también existen problemas éticos asociados…
Mustang Bio, una compañía biofarmacéutica, ha estado trabajando con el St. Jude Children's Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia génica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada…
Investigadores del campus médico de la Universidad de Colorado en Anschutz han descubierto una enfermedad de inmunodeficiencia nunca antes descubierta. Como Surgió Comenzó con un niño recién nacido que ya…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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