Según una historia de Malvern Daily Record, la compañía biofarmacéutica Millendo Therapeutics, Inc. publicó recientemente datos de su ensayo clínico de fase 2b. Este estudio estaba probando la terapia experimental de la compañía, livoletida, como un tratamiento para el síndrome de Prader-Willi (PWS), un trastorno raro que causa comer en exceso y un aumento de peso excesivo. Desafortunadamente, la livoletida no tuvo un impacto significativo en comparación con el placebo. Como resultado, Millendo ha anunciado que detendrá todos los esfuerzos para desarrollar livoletida para este trastorno.
Sobre el Síndrome de Prader-Willi
El síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético que se caracteriza principalmente por la obesidad infantil que resulta de un apetito anormal e insaciable.. Esta obesidad a menudo continúa en la edad adulta. En la mayoría de los casos, el síndrome es causado por la eliminación de cierta sección del cromosoma 15. En aproximadamente un cuarto de los casos, el paciente recibe dos copias del cromosoma 15 de la madre, pero no recibe ninguna del padre. Este síndrome no se considera hereditario, ya que los cambios genéticos ocurren durante la gestación. Los síntomas del síndrome de Prader-Willi incluyen desarrollo lento, mala alimentación, debilidad muscular, obesidad, exceso de comida, flexibilidad anormal, escoliosis, sueño excesivo, retraso del habla, discapacidad intelectual, mal tono muscular, pubertad retrasada e infertilidad. Comer en exceso también conduce a un riesgo elevado de diabetes. El manejo puede incluir terapia física, ocupacional y del habla, limitando el acceso a los alimentos e inyecciones de hormona del crecimiento (solo en niños pacientes). Para obtener más información sobre el síndrome de Prader-Willi, haga clic aquí.
Acerca del Estudio
El criterio de valoración principal del ensayo clínico fue la mejora de la hiperfagia y otros comportamientos relacionados con los alimentos, según se evaluó con el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT). Desafortunadamente, las diferencias en los puntajes entre el grupo placebo y las dos cohortes de dosis no fueron lo suficientemente grandes como para considerarse significativas. No se observaron impactos en los puntos finales secundarios, como la circunferencia de la cintura, el peso corporal o la masa grasa.
Enfoque Cambiante
Con la decisión de Millendo de abandonar su desarrollo de livoletida, la compañía ahora cambiará su enfoque a sus candidatos a productos experimentales MLE-301 y nevanimibe, que se están desarrollando para los síntomas vasomotores menopáusicos y la hiperplasia suprarrenal congénita, respectivamente. Millendo se centra principalmente en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades del sistema endocrino.
