Desde el distanciamiento social y los negocios cerrados hasta las preocupaciones personales de salud, COVID-19 ha cambiado la vida diaria en el futuro previsible. Hay casi 4.75 millones de diagnósticos en todo el mundo, con 1.53 millones solo en los Estados Unidos. Por un lado, entendemos cómo esta pandemia viral está afectando el campo médico: falta de recursos, hospitales muy afectados. Pero, ¿cómo está afectando a otras organizaciones médicas? En una entrevista en PharmaPhorum, la enfermedad rara de curación biotecnológica de enfermedades raras (CRD) explora el impacto de COVID-19 y el futuro de la investigación de enfermedades raras.

Comprender la Cura de la Enfermedad Rara

El Entrevistado: Rich Horgan

Rich Horgan es el presidente y fundador de Cure Rare Disease, una organización sin fines de lucro que utiliza CRISPR para crear soluciones de tratamiento especializadas. Creció en una familia muy unida con antecedentes genéticos de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Después de que su hermano Terry fuera diagnosticado con DMD, Rich quería hacer un cambio: realizar una investigación y encontrar una cura. Ahora, su organización colabora con investigadores y médicos para crear terapias farmacológicas personalizadas para enfermedades raras. Descubre la misión de curar enfermedades raras aquí.

Explorando Esta Biotecnología de Enfermedades Raras

Estudiar enfermedades raras y desarrollar tratamientos es especialmente importante durante COVID-19. Muchos pacientes con enfermedades o afecciones raras están inmunocomprometidos. Esto podría conducir a reacciones más graves y peores resultados del paciente. Pero con la demora de los ensayos clínicos y la financiación más difícil de encontrar, ¿cómo pueden sobrevivir los biotecnológicos a COVID-19?

Según Horgan, los variados cambios en la industria médica disminuyen la eficacia de la empresa. Señala que, para recibir la aprobación de la FDA para las terapias con medicamentos y genes, la empresa debe realizar una investigación. Sin embargo, muchos ensayos clínicos se cancelan o retrasan debido a problemas de seguridad. El progreso de la terapia de enfermedades raras se detiene. Esto deja a los pacientes con enfermedades raras que no han respondido a los tratamientos anteriores sin asistencia.

Se están redirigiendo fondos adicionales para crear una vacuna o tratamiento para pacientes con COVID-19. Entonces, para los pacientes con una de las 7,000 enfermedades raras y sus familias, COVID-19 podría sentirse desesperado. Sin embargo, Horgan cree que las compañías se adaptarán en el futuro, creando un mejor camino para la comunidad de enfermedades raras.

Retos Actuales

Muchos ensayos clínicos se basan en visitas de pacientes en persona, tanto para la aplicación terapéutica inicial como para el seguimiento continuo y la recopilación de datos. Sin embargo, COVID-19 es extremadamente contagioso. Según la Clínica Cleveland, el virus también sobrevive en las superficies hasta por 5 días. Por lo tanto, es peligroso que los pacientes visiten hospitales o clínicas para realizar ensayos, ya que puede exponerlos al virus.

Además, COVID-19 estimuló una redistribución de personas y recursos. Muchas personas que previamente realizaron ensayos clínicos ahora están ayudando a los hospitales que están llenos de pacientes.

Adaptación a COVID-19 como Biotecnología de Enfermedades Raras

La Adaptabilidad es Crucial para Sobrevivir COVID-19. Entonces, como explica Horgan, Cure Rare Disease está tomando las siguientes medidas:

• Promulgar nuevas pautas de seguridad y procedimientos de capacitación.
• Reurbanización de estrategias comerciales básicas para tener en cuenta los cambios futuros, COVID-19 y los recursos médicos.
• Solicitar capital de emergencia (dinero) para mantener vivo el negocio, proporcionar recursos a los pacientes y continuar defendiendo cualquier investigación.
• Trasladar su investigación médica fuera de los laboratorios académicos.
• Modificación de planes y estrategias de recaudación de fondos.
• Aumentar la conciencia de marca para aumentar el compromiso entre los pacientes y los investigadores médicos, para ayudar a aumentar la confianza del paciente y garantizar que las motivaciones del paciente impulsen la investigación.
• Tener reuniones de equipo virtuales para mantener a cada miembro del equipo conectado.
• Desarrollar planes de contingencia en caso de que los empleados o los participantes del estudio se enfermen.

Cure Rare Disease comenzó a desarrollar sus planes de contingencia a partir de enero o febrero para garantizar la protección de sus estudios. Además, la organización ha fortalecido las colaboraciones interfuncionales dentro de la organización y con los socios.

Cambios futuros en Investigación y Negocios

Primero, Horgan cree que la recaudación de fondos sin fines de lucro cambiará. Las organizaciones sin fines de lucro como Cure Rare Disease dependen del apoyo de otros. Sin embargo, es difícil conectarse con individuos o estimular el compromiso sin eventos en persona. Por lo tanto, además de la adaptabilidad, las biotecnologías de enfermedades raras requerirán creatividad para conectarse con otros. Para Cure Rare Disease, Horgan está buscando recaudar fondos en línea. Algunas de las soluciones creativas de la organización incluyen:

• Construyendo alianzascon jugadores profesionales,
• Tener su propio recaudador de fondos de eSports, y
• Asociarse con tiendas de abarrotes para donar $0.10 por cada compra especial.

Beneficios de COVID-19: Encontrar el Lado Positivo

En última instancia, la forma en que vivimos la vida va a cambiar en el futuro. Pero encontrar el lado positivo en toda esta locura nos ayuda a mirar hacia el futuro. Horgan ve COVID-19 como una oportunidad de aprendizaje para proveedores médicos e investigadores de enfermedades raras.

Primero, COVID-19 estimula la creatividad y la innovación. Como una biotecnología de enfermedades raras, Cure Rare Disease necesita encontrar una manera de moverse de manera rápida pero efectiva, desarrollar soluciones terapéuticas creativas y formular ideas sobre cómo seguir investigando. En el futuro, esto permitirá que las organizaciones trabajen bien bajo presión. También ayuda a las organizaciones a desarrollar sus habilidades de responsabilidad, adaptabilidad y colaboración.

A continuación, COVID-19 destaca la importancia de las políticas y preparación de gestión de crisis. Si surge otra situación, las organizaciones están mejor preparadas para manejar las consecuencias. En particular, Horgan cree que los planes de contingencia deberían integrarse en los planes de desarrollo empresarial.

Finalmente, esta pandemia fortalece la comunidad de enfermedades raras. Aunque es un momento aterrador, esta comunidad fuerte y apasionada continúa abogando por el cambio. Además, el aire de apoyo significa que nadie se siente solo. En el futuro, Horgan espera que:

nosotros [can] aplicamos el mismo enfoque, colaboración y sentido de urgencia para desarrollar tratamientos para enfermedades menos conocidas.