Síndromes Mielodisplásicos: Los Resultados de la Prueba de Fase 1 Encuentran Potencial en una Nueva Terapia Combinada

De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, La compañía biofarmacéutica Onconova Therapeutics, Inc. ha publicado recientemente los resultados de un ensayo clínico de fase 1 patrocinado por la compañía. Este ensayo probó un tratamiento combinado de rigosertib y azacitidina como tratamiento para leucemia mieloide aguda y de alto riesgo de los síndromes mielodisplásicos.. Los resultados sugieren que una investigación adicional de esta combinación en los síndromes mielodisplásicos podría ser útil.

Acerca de los Síndromes Mielodisplásicos (SMD)

Los síndromes mielodisplásicos son un tipo de cáncer de la sangre en el que las células sanguíneas en desarrollo permanecen inmaduras y no se transforman en células sanguíneas utilizables.. Los factores de riesgo para esta enfermedad incluyen la exposición a radiación, quimioterapia, benceno, xileno y Agente naranja. Antecedentes de familia también es un riesgo, al igual que ciertos trastornos genéticos como el síndrome de Down. En un caso individual, es raro que se identifique la causa directa. Los síndromes mielodisplásicos rara vez se presentan con síntomas al principio, pero eventualmente pueden presentarse con anemia, neutropenia, trombocitopenia, anomalías celulares, anomalías cromosómicas, bazo y/o hígado agrandado, sangrado y moretones fáciles e infecciones. La enfermedad también tiene el potencial de evolucionar hacia leucemia mieloide aguda. El tratamiento puede incluir trasplante de médula ósea, trasplante de células madre, productos sanguíneos y ciertos agentes de quimioterapia. Los resultados en esta enfermedad varían ampliamente y pueden depender de varios factores. Para obtener más información sobre los síndromes mielodisplásicos, haga clic aquí.

Acerca del Estudio

La compañía también publicó algunos datos iniciales de un estudio en fase 2 en curso. En la fase 1, que presentó un diseño de aumento de la dosis para determinar la dosis óptima para futuras pruebas, la combinación fue capaz de producir una tasa de respuesta del 78 por ciento en los síndromes mielodisplásicos (nueve pacientes) en comparación con el 29 por ciento en la leucemia mieloide aguda (siete pacientes). Hubo un total de tres cohortes de dosis diferentes en el ensayo y no se informaron efectos adversos limitantes de la dosis.

Sobre Rigosertib

Rigosertib es el candidato de terapia líder de la compañía. El medicamento está disponible por vía oral y está diseñado para apuntar a las vías efectoras de RAS. El medicamento se está desarrollando actualmente para administración intravenosa y oral. Su disponibilidad por vía oral lo convierte en un candidato atractivo para tratamientos combinados, como junto con azacitidina.

Si bien el estudio fue de pequeña escala y fue solo una evaluación de fase temprana, estos hallazgos iniciales son alentadores y el rigosertib podría algún día convertirse en un componente importante del tratamiento para los síndromes mielodisplásicos de alto riesgo.


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