La Nueva Terapia de Investigación para la Acidemia Metilmalónica y la Acidemia Propiónica está Avanzando en la Regulación

La FDA Acaba de Otorgar la Designación de Vía Rápida y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a HemoShear Therapeutics. Esta designación se le dio a su nueva terapia de investigación para la acidemia propiónica (PA, por sus siglas en Inglés) y la acidemia metilmalónica (MMA, por sus siglas en Inglés).

MMA y PA son causadas por deficiencias de enzimas que inhiben la capacidad del cuerpo para metabolizar sus aminoácidos normalmente. Esto conduce a una acumulación de metabolitos en el cuerpo que causan daño a los órganos, déficits en el desarrollo, convulsiones y, en última instancia, muerte prematura.

Actualmente no existen opciones de tratamiento realmente efectivas para ninguna de estas afecciones y los pacientes están desesperados por encontrar nuevas opciones.

Designaciones

Pero, ¿qué significan estas designaciones? La Designación de Vía Rápida ayuda a incentivar el rápido desarrollo de una nueva terapia que podría proporcionar un beneficio extremo a los pacientes que actualmente no tienen opciones o tienen pocas opciones. Aumenta la comunicación con la empresa de desarrollo de fármacos y la FDA, permite la revisión prioritaria de su solicitud y proporciona una aprobación acelerada para la eventual Solicitud de Nuevo Fármaco de la empresa.

La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara se asigna específicamente a terapias de investigación dirigidas a enfermedades raras que afectan principalmente a los niños. También proporciona una revisión de prioridad para la solicitud de la empresa.

Terapia HST5040

HST5040 es una terapia oral que se toma una vez al día. Los investigadores esperan que ayude a tratar las anomalías metabólicas que surgen de MMA y PA.

Esta terapia es una molécula pequeña, lo que significa que se puede distribuir fácilmente a través de múltiples tejidos, incluidos el cerebro, los músculos y el corazón.

Puede tomarse por la boca o mediante un tubo de alimentación.

Ensayo de Fase 2

HemoShear fue autorizado para comenzar un ensayo de Fase 2 de esta terapia en Junio.

El Ensayo clínico de Fase 2 incluirá a 12 pacientes a los que se les diagnostica PA o MMA. Se llama HERO, que significa HElp Reduce Organic Acids (Ayuda a reducir los ácidos orgánicos).

Puede leer más sobre estas nuevas designaciones y ensayos clínicos aquí.

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