Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Aridis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado recientemente que ha llegado a un acuerdo con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) con respecto al diseño de su ensayo clínico de fase 2. Este ensayo probará el tratamiento experimental AR-501 de la compañía para infecciones pulmonares crónicas asociadas con fibrosis quística, una enfermedad rara que afecta principalmente a los pulmones. Aridis se centra en el desarrollo de nuevas terapias para tratar y prevenir infecciones graves que amenazan la vida.
Sobre la Fibrosis Quística
Fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones. Este moco se convierte en un caldo de cultivo fértil y hábitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones de el gen FMR1 Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibióticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la función pulmonar. En los últimos años se han introducido tratamientos más útiles para el trastorno. El trasplante de pulmón es una opción cuando la función pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 con un buen cuidado. Para obtener más información sobre la fibrosis quística, haga clic aquí.
Nuevo Diseño de Prueba
AR-501 ya ha mostrado resultados de seguridad positivos en su ensayo de fase 1 anterior, que incluyó evaluaciones de dosis única y de dosis múltiples ascendentes. El nuevo diseño del ensayo de fase 2 se simplifica en el sentido de que solo contendrá un régimen de dosis múltiples. Además, este nuevo diseño también cubrirá la fase 2a y la fase 2b, mientras que el diseño anterior era únicamente para la fase 2a. Aridis tiene como objetivo completar el ensayo clínico a finales de 2021.
Acerca del AR-501
AR-501 es una formulación inhalada de citrato de galio. Se espera que esta sustancia tenga la capacidad de prevenir infecciones de una variedad de microbios que aparecen comúnmente en el sistema respiratorio de los pacientes con fibrosis quística. La terapia en investigación se está evaluando actualmente en un estudio clínico de fase 1/2a. Se está desarrollando junto con la CF Foundation y ha obtenido la designación Vía Rápida, la Designación de Medicamento Huérfano y la Designación de Producto Calificado para Enfermedades Infecciosas de la FDA.
