Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), es una de las empresas más recientes en experimentar este fracaso. Tras un análisis intermedio fallido, Santhera detuvo su ensayo clínico de Fase 3 SIDEROS. En última instancia, el ensayo se diseñó para respaldar la posible aprobación de idebenona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Idebenona
Según DrugBank, la idebenona es una molécula pequeña:
[small molecule] análogo sintético de ubiquinona, un antioxidante celular vital y componente esencial de la Cadena de Transporte de Electrones (ETC por sus siglas en Inglés). Se ha propuesto que al interactuar con el ETC, la idebenona aumenta la producción de ATP necesaria para la función mitocondrial, reduce los radicales libres, inhibe la peroxidación lipídica y, en consecuencia, protege la membrana lipídica y las mitocondrias del daño oxidativo.
Fuera de la DMD, la idebenona se ha probado como tratamiento para la enfermedad de Alzheimer (sin éxito). Sin embargo, está aprobado por la EMA para el tratamiento de pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON).
El viaje para la aprobación de la EMA de idebenona para el tratamiento de la DMD ha sido largo y prolongado. En 2017, la EMA rechazó la solicitud de medicamentos. Una apelación en 2018 tampoco tuvo éxito. A continuación, Santhera solicitó la aprobación nuevamente en 2019 utilizando datos que mostraban cómo el medicamento prevenía o ralentizaba el daño respiratorio.
Santhera luego comenzó la Fase 3 del Ensayo SIDEROS. En última instancia, el plan era utilizar estos datos para presentar una solicitud de medicamento por separado en los Estados Unidos. 255 pacientes inscritos en el ensayo. Los pacientes recibieron idebenona o un placebo. Sin embargo, los resultados (aún no compartidos) fueron decepcionantes. Debido a que el fármaco no pasó el análisis intermedio, Santhera puso fin al ensayo clínico. Ahora, cuando finaliza oficialmente el programa de desarrollo global, Santhera debe reestructurar el negocio. Sus nuevos enfoques serán el desarrollo de lonodelestat para la fibrosis quística (FQ) y vamorolona para la DMD.
Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Heredada en un patrón recesivo ligado al cromosoma X, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una forma de distrofia muscular, una condición que causa pérdida progresiva y debilidad muscular. Los pacientes con DMD no pueden producir suficiente distrofina en sus músculos. Generalmente, la DMD afecta a los hombres con mucha más frecuencia que a las mujeres. Aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones y 1 de cada 50 millones de nacimientos de mujeres tienen DMD. El inicio de los síntomas suele ocurrir antes de los 6 años. Los síntomas incluyen:
- Caídas frecuentes
- Fatiga
- Debilidad muscular que comienza en las extremidades inferiores.
- Mala función motora
- Retrasos intelectuales y del desarrollo
- Dificultad para caminar o cambiar de posición.
- Enfermedad cardíaca (etapas posteriores)
- Insuficiencia respiratoria (etapas posteriores)
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