De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con corticosteroides en pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético poco común. Más interesante aún, los autores del estudio también sugieren que el medicamento podría servir como una alternativa a la terapia con corticosteroides y también podría ser eficaz en otras enfermedades en las que los corticosteroides se usan comúnmente.

Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, los hombres se ven afectados principalmente, y las mujeres solo ocasionalmente muestran síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.Para obtener más información sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aquí.

Acerca de los Corticosteroides

Los corticosteroides han sido un componente del tratamiento para esta rara enfermedad durante un tiempo, ya que ayudan a reducir la inflamación que afecta a los músculos y se ha demostrado que mejoran la calidad de vida en general. Dicho esto, a menudo se necesita una dosis alta, y el uso a largo plazo puede provocar problemas de seguridad y efectos secundarios graves.

Efectos secundarios reducidos

Los investigadores esperan que el tratamiento con vamorolona pueda usarse para reducir la inflamación, y que la dosis aumente a medida que el paciente envejece. Esto no es posible con los corticosteroides. Idealmente, este enfoque podría ralentizar la progresión del trastorno. El ensayo incluyó a pacientes de entre cuatro y siete años que no habían sido tratados con esteroides antes. Estos pacientes recibieron vamorolona durante 18 meses y se monitorizaron sus funciones motoras durante los seis meses posteriores.

Los científicos vieron mejoras en subir escaleras, correr y caminar en la velocidad. Mientras tanto, los posibles efectos secundarios de los esteroides no estaban presentes. Estos hallazgos sugieren que este medicamento podría permitir un aumento real de la calidad de vida de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Vean el estudio original aquí.