Comunidad Lleva Desfile Navideño a la Puerta de Una Niña de 7 Años
Por Danielle Bradshaw de In the Cloud Copy Para las calles del centro de Wylie, Texas, la Navidad llegó dos veces. Fue solo una semana después de que la ciudad…
Amor, Trabajo, Progreso y Comunidad en la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral
Colette Wheeler es una de cuatro hermanos, y aunque cada uno tenía solo una probabilidad del 50/50 de heredar la mutación genética que conduce a la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD,por…
El Tratamiento con OCA Muestra una Mejora de la Fibrosis en EHNA
Del 13 al 16 de Noviembre, investigadores, médicos y otras personas participaron en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD, por sus…
Mezagitamab Alcanza un Hito en el Desarrollo de la Miastenia Grave
Takeda Pharmaceuticals ha otorgado recientemente a XOMA Corporation de $2 millones por alcanzar el siguiente hito en el desarrollo de mezagitamab, un tratamiento para la miastenia gravis (MG). Según Biospace,…
ICYMI: EC Aprueba OXLUMO para Pacientes con Hiperoxaluria Primaria Tipo 1
A finales de Noviembre, la compañía terapéutica RNAi Alnylam Pharmaceuticals ("Alnylam") anunció que su terapia OXLUMO (Lumasiran) recibió la aprobación de la Comisión Europea (CE) para pacientes pediátricos y…
MMA-101 para MMA Recibe la Designación de Medicamento Huérfano
Cuando la empresa de terapia genética Asklepios BioPharmaceutical, Inc. ("AskBio") y la empresa de biotecnología Selecta Biosciences ("Selecta") unieron fuerzas para combatir los trastornos genéticos, cada empresa aportó su…
