Datos Preliminares Disponibles en SPK-8016 para la Hemofilia A

De acuerdo a ForexTV, la compañía comercial de terapia génica Spark Therapeutics («Spark») anunció recientemente datos preliminares de un ensayo clínico de Fase 1/2 que evalúa SPK-8016, una terapia génica en investigación, para pacientes con hemofilia A. Además de determinar la seguridad, eficacia, y tolerabilidad de SPK-8016, el ensayo también busca identificar una dosis apropiada. Los pacientes inscritos en el ensayo son hombres adultos.

SPK-8016

Desarrollado por Spark, SPK-8016 es una nueva terapia génica para ayudar a los pacientes sin inhibidores del FVIII o sin antecedentes de estos inhibidores. Los datos, presentados en el Congreso Virtual EAHAD de 2021, siguieron a 4 participantes con hemofilia A. Los participantes recibieron una dosis singular de 5X1011 vg/kg de SPK-8016. Los datos del estudio incluyen:

  • El fármaco fue relativamente seguro y bien tolerado, y no se informaron efectos secundarios graves ni complicaciones.
  • Ninguno de los 4 pacientes experimentó el desarrollo de inhibidores durante o después del ensayo.
  • SPK-8016 redujo la tasa de infusión anual en un 98% y la tasa de hemorragia anual en un 85%.
  • Durante el seguimiento de los pacientes, muchos experimentaron una actividad del factor VIII estable y duradera.
  • Los pacientes que no tomaron ninguna otra terapia experimentaron la mejor respuesta a SPK-8016.
  • Durante el tratamiento, ningún paciente presentó niveles elevados de ALT o AST, lo que sugiere que SPK-8016 no es hepatotóxico.

Hemofilia A

También conocida como deficiencia de Factor VIII o hemofilia clásica, la hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia de la proteína de coagulación del Factor VIII. Debido a que carecen de este factor de coagulación de la sangre, los pacientes con hemofilia A a menudo no hacen que su sangre se coagule de manera eficaz. Por tanto, el sangrado suele ser excesivo, intenso y duradero. Debido a que la hemofilia A se hereda de manera recesiva, afecta principalmente a los hombres. Se estima que 1 de cada 5,000 nacimientos tiene hemofilia A. Los síntomas incluyen:

  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Menstruación excesiva o sangrado después del nacimiento (si se presenta en mujeres)
  • Inflamación y dolor articular
  • Hemorragias nasales frecuentes
  • Irritabilidad inexplicable (en bebés)
  • Orina o heces con sangre causadas por sangrado del tracto urinario y digestivo
  • Sangrado excesivo después de un traumatismo, lesión, trabajo dental o cirugía.
  • Dolor muscular

Obtenga más información sobre la hemofilia A.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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